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2493 actualités
La thérapie génique confirme son efficacité chez la souris modèle de myopathie des ceintures liée à SGCG
Le 12/04/2023
Une étude sponsorisée par Sarepta Therapeutics a étudié l’innocuité et l’efficacité du SRP-9005 (vecteur rAAVrh74), un de leurs produits de thérapie génique, injecté en intraveineux chez…
Offre de stage de 3 mois : Juriste Protection des données (RGPD) (H/F)
Le 11/04/2023
Situé à Paris au cœur du plus grand centre hospitalier européen, la Pitié-Salpêtrière, l’Institut de Myologie est né en 1996 sous l’impulsion d’une association de…
Des résultats mitigés pour le givinostat dans la myopathie de Becker
Le 11/04/2023
Un essai clinique de phase II, en double aveugle et contrôlé par placebo a évalué l’efficacité et la sécurité du givinostat chez 51 adultes atteints…
M&M’s – Muscle Monday Seminar – 17 avril – Prof. Pamela Shaw (Royaume-Uni)
Le 11/04/2023
Motor neuron disease: a neurodegenerative disorder poised for successful therapy development 17 avril 2023 – 12:00 – 13:00 Professor Dame Pamela Shaw (Professor of Neurology, Honorary…
Une semaine musclée du 1er au 7 juin
Le 7/04/2023
Du 1er au 7 juin 2023, l’AFM-Téléthon et l’Institut de Myologie lancent la première Semaine du Muscle. Le but est à la fois de sensibiliser…
L’AFM-Téléthon et l’Institut de Myologie lancent la première Semaine du Muscle du 1er au 7 juin 2023 !
Le 7/04/2023
Sans muscle, impossible de bouger, marcher, respirer, digérer, sourire, parler… Et au-delà de sa fonction motrice première, le muscle est essentiel à la vie en…
Qualité de vie des malades dépendants de la ventilation assistée
Le 7/04/2023
Les équipes de l’AFM-Téléthon ont réalisé une étude auprès de 119 patients atteints de maladie neuromusculaire (principalement myopathie de Duchenne mais aussi myopathie des ceintures,…
Maladie de Kennedy : cibler la surexpression de LSD1 et PRMT6 atténue la toxicité des récepteurs des androgènes mutés sans aggraver l’insuffisance androgénique
Le 7/04/2023
La déméthylase spécifique de la lysine 1 (LSD1 pour lysine-specific demethylase 1) et la méthyltransférase de l’arginine protéique 6 (PRMT6 pour protein arginine N-methyltransferase 6)…
Grossesse et maladies neuromusculaires : les résultats d’une enquête auprès de 300 femmes
Le 6/04/2023
Une étude internationale parue en décembre 2022 a analysé les expériences de grossesse et d’accouchement de femmes atteintes de maladies neuromusculaires, collectées via des questionnaires…
L’institut recrute un Juriste droit des contrats / droit de la santé (H/F)
Le 6/04/2023
Situé à Paris au cœur du plus grand centre hospitalier européen, la Pitié-Salpêtrière, l’Institut de Myologie est né en 1996 sous l’impulsion d’une association de…
L’institut recrute un Juriste Protection des données RGPD (H/F)
Le 6/04/2023
Situé à Paris au cœur du plus grand centre hospitalier européen, la Pitié-Salpêtrière, l’Institut de Myologie est né en 1996 sous l’impulsion d’une association de…
Effets bénéfiques de la thérapie génique sur le cœur d’un nouveau modèle murin de l’anomalie congénitale de la glycosylation associée à PGM1
Le 4/04/2023
Une équipe internationale s’est intéressée à l’utilité de la thérapie génique dans le traitement de la cardiomyopathie dilatée (CMD) dans l’anomalie congénitale de la glycosylation…
Maladie de Pompe : résultats encourageants de l’essai mini-COMET
Le 3/04/2023
L’étude Mini-COMET (NCT03019406) a évalué l’efficacité et la sécurité de l’avalglucosidase alfa (Nexviadyme) chez des personnes atteintes de la forme infantile de la maladie de…
L’ostéonécrose : l’apanage des dermatomyosites juvéniles avec anticorps anti-MDA5 ?
Le 31/03/2023
Les dossiers de 71 jeunes atteints de dermatomyosite juvénile suivis pendant au moins deux ans par le Centre de référence parisien des rhumatismes pédiatriques rares…
Nouveaux résultats de l’essai SUNFISH et JEWELFISH avec le risdiplam dans la SMA
Le 31/03/2023
Dans deux publications de février 2023, les résultats de deux essais cliniques évaluant le risdiplam (Evrysdi) dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type…
Webinaire ERN EURO-NMD le 6 avril – Prof. Werner Stenzel (Allemagne)
Le 30/03/2023
Inflammatory Myopathies 6 avril 2023 – 16h Heure de Paris Prof. Werner Stenzel (Charité – Universitätsmedizin Berlin, Germany) Inscription : https://zoom.us/webinar/register/WN_sdHfvA2tSei3Nx_MvL-_qQ Organisé par EURO-NMD en collaboration avec ERN-RND
Le daratumumab, un anti-CD38 efficace dans deux cas de myosites réfractaires sévères
Le 30/03/2023
Le premier concerne un jeune homme de 27 ans au Canada atteint de myopathie nécrosante auto-immune avec anti-SRP : après 8 mois de traitement classique (glucocorticoïdes,…
Résultats d’une étude longitudinale sur l’efficacité de la corticothérapie dans la phase non-ambulatoire de la DMD
Le 30/03/2023
Une étude longitudinale parue en décembre 2022 a comparé la progression de la maladie après la perte de la marche chez 86 garçons atteints de…
De l’intérêt de l’imagerie par résonance magnétique quantitative dans la dystrophie musculaire de Becker
Le 30/03/2023
L’histoire naturelle de la dystrophie musculaire de Becker (BMD) est imparfaitement connue. Pour juger de l’évolutivité de celle-ci et dans la perspective d’essais thérapeutiques, des…
La pyridostigmine tend à améliorer la fatigabilité subjective, mais ne montre pas d’effet significatif sur la force musculaire
Le 29/03/2023
L’essai SPACE s’est déroulé entre 2016 et 2017 aux Pays-Bas. Cet essai monocentrique de phase II en cross over a évalué un traitement de 8…