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2508 actualités
Étude de la présence d’anticorps contre l’enzyme recombinante dans les formes tardives de la maladie de Pompe
Le 27/07/2026
Des chercheurs néerlandais ont étudié le lien entre présence d’auto-anticorps dirigés contre la forme recombinante d’alpha-glucosidase (GAA) et l’efficacité clinique de l’’enyzmothérapie substitutive ERT :
Vers une meilleure appréciation du risque cancéreux dans le suivi des myosites
Le 24/07/2026
Des chercheurs chinois et suédois ont réalisé une étude de morbi-mortalité portant sur les cancers assez fréquemment rencontrés chez les patients atteints de myopathies inflammatoires :…
L’essai Valor conclue aux bons résultats du brépocitinib dans la dermatomyosite
Le 23/07/2026
Administré par voie orale, le brépocitinib est le premier inhibiteur sélectif de JAK1 et TYK2, deux janus kinases. Évalué aux doses de 15 et de 30…
De grandes disparités au niveau mondial pour l’accès aux thérapies innovantes dans la SMA
Le 23/07/2026
Des cliniciens sud-africains ont compilé et analysé les difficultés d’accès aux traitements innovants de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 dans une bonne partie du monde non occidental :…
Une thérapie combinant oligonucléotide antisens et inhibiteur de l’HDAC6 semble prometteuse dans la SMA
Le 21/07/2026
Des chercheurs lyonnais ont experimenté in vitro et in vivo la possible synergie thérapeutique entre l’inhibiteur de l’HDAC de type 6, déjà employé pour combattre l’atrophie musculaire dans la…
L’échographie diaphragmatique, un biomarqueur prometteur du risque de complications respiratoires dans la dystrophie myotonique de Steinert
Le 20/07/2026
Des cliniciens français ont étudié la fonction diaphragmatique chez des patients atteints de dystrophie myotonique de Steinert (DM1) en utilisant une méthode ultrasonographique, par définition…
Déficit en TK2 : du traitement des formes précoces aux premiers bénéfices dans les formes tardives
Le 16/07/2026
La Commission européenne a accordé, le 31 mars 2026, une autorisation de mise sur le marché (AMM) sous circonstances exceptionnelles au Kygevvi (doxecitine et doxribtimine)…
Un nouvel index clinique centré sur les patients atteints de myosite à inclusions
Le 16/07/2026
Des chercheurs américains ont mis au point une échelle fonctionnelle destinée à apprécier l’état de santé des patients atteints de myosites à inclusions (sIBM pour…
Vers une intégration consensuelle des thérapies innovantes dans la myasthénie auto-immune ?
Le 13/07/2026
Un groupe de spécialistes européens de la myasthénie auto-immune s’est attaché à définir une forme de consensus quant à la prise en compte des nouvelles molécules (inhibiteurs…
Quand faut-il surveiller la fonction respiratoire dans la myopathie de Becker ?
Le 10/07/2026
Une analyse rétrospective, menée sur 152 patients atteints de dystrophie musculaire de Becker âgés de 3 à 86 ans suivis en moyenne 11 ans, décrit…
De l’intérêt du régime cétogène dans le traitement de la myasthénie auto-immune
Le 10/07/2026
Des cliniciens allemands ont testé l’intérêt du régime cétogène (hyper-riche en lipides et pauvre en glucides) dans la myasthénie auto-immune, dans le sillage d’autres essais réalisés,…
Dans la myasthénie auto-immune, les inhibiteurs du complément augmentent l’espérance de vie… et le risque cardiovasculaire !
Le 8/07/2026
Deux chercheurs allemands ont étudié le bénéfice et les complications possibles, en particulier cardiovasculaires, d’une nouvelle classe médicamenteuse utilisée dans les formes réfractaires de la myasthénie…
Retour sur la 27ème école d’été AcadeMYO
Le 8/07/2026
La 27ème école d’été AcadeMYO, organisée à l’Institut de Myologie à Paris du 29 juin au 3 juillet 2026, a réuni 28 participants issus de…
Des évaluations et des choix thérapeutiques propres aux adultes atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1
Le 2/07/2026
Des chercheurs français ont conduit une étude de terrain concernant les attentes des adultes atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1, consultant en vue d’une…
Des nouveaux cas de myopathie congénitale avec digénisme
Le 2/07/2026
Un consortium de chercheurs internationaux a rassemblé et analysé les données cliniques et biologiques d’une cohorte de patients avec des variants pathologiques concomitants dans les…
La riboflavinothérapie au secours de nombreuses maladies métaboliques
Le 29/06/2026
Des chercheurs néerlandais ont compilé les effets bénéfiques de la vitamine B2 (riboflavine) dans plusieurs maladies métaboliques dont certaines sont neuromusculaires : Ces trois étiologies comprennent…
L’Institut recrute un Data Scientist Santé (H/F)
Le 25/06/2026
Sous la responsabilité hiérarchique du Directeur Data, le Data Scientist Santé H/F assurera le développement, la structuration et la valorisation des approches d’intelligence artificielle appliquées…
Une revue sur les myosites dans le NEJM, signée par deux experts français
Le 24/06/2026
Dans la droite ligne de leurs travaux de recherche depuis plusieurs décennies et des progrès qu’ils ont déjà impulsés, les Prs Olivier Benveniste et Yves…
Des résultats du cemdisiran dans la myasthénie sont parus
Le 22/06/2026
Dans 13 pays dont la France, l’essai de phase III Nimble a évalué le cemdisiran, un petit ARN-interférent (siRNA) dirigé contre la fraction 5 du complément…
Augmenter l’expression de l’utrophine dans la DMD avec CRISPR-Cas9
Le 19/06/2026
Une piste thérapeutique dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) consiste à augmenter l’expression de l’utrophine pour compenser l’absence de dystrophine, avec laquelle elle présente une forte…