Une nouvelle preuve de concept thérapeutique dans un syndrome myasthénique congénital

Des chercheurs canadiens rapportent les résultats de leurs travaux expérimentaux sur des souris modèles de deux syndromes myasthéniques congénitaux (SMC), l’un lié au gène AGRN et l’autre au gène COLQ :

• ces souris ont été soumises à un dérivé de l’anticorpsprotéine fabriquée par le système immunitaire (en particulier les lymphocytes B) en réponse à l’introduction d’une molécule étrangère à l’organisme, à laquelle elle se lie étroitement, pour l’inactiver ou la marquer et permettre ainsi son élimination par l’organisme. agoniste de la protéineMacromolécule formée de l’enchaînement d’acides aminés, codée par un gène. Chaque protéine assure un rôle précis dans l’organisme. MuSK, cet anticorps étant actuellement testé chez l’homme dans le SMC lié au gène DOK7,
• l’administration hebdomadaire de cet anticorps ARG-110 (3B2) a été bénéfique chez la souris modèle du SMC lié au gène AGRN codant l’agrine mais pas sur celle du SMC lié au gène COLQ,
• ceci a été objectivé au niveau de la survie et du poids de l’animal tout comme au niveau de la force de préhension et du fonctionnement de la jonction neuromusculaire.

Sur la base de leurs travaux, les chercheurs estiment qu’une telle approche thérapeutique pourrait s’étendre au moins aux casCas isolé. de SMC liés au gène AGRN.