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2446 actualités
La riboflavinothérapie au secours de nombreuses maladies métaboliques
Le 29/06/2026
Des chercheurs néerlandais ont compilé les effets bénéfiques de la vitamine B2 (riboflavine) dans plusieurs maladies métaboliques dont certaines sont neuromusculaires : Ces trois étiologies comprennent…
Une revue sur les myosites dans le NEJM, signée par deux experts français
Le 24/06/2026
Dans la droite ligne de leurs travaux de recherche depuis plusieurs décennies et des progrès qu’ils ont déjà impulsés, les Prs Olivier Benveniste et Yves…
Des résultats du cemdisiran dans la myasthénie sont parus
Le 22/06/2026
Dans 13 pays dont la France, l’essai de phase III Nimble a évalué le cemdisiran, un petit ARN-interférent (siRNA) dirigé contre la fraction 5 du complément…
Augmenter l’expression de l’utrophine dans la DMD avec CRISPR-Cas9
Le 19/06/2026
Une piste thérapeutique dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) consiste à augmenter l’expression de l’utrophine pour compenser l’absence de dystrophine, avec laquelle elle présente une forte…
Toxicité musculaire des inhibiteurs de points de contrôle : des recommandations australiennes
Le 18/06/2026
Les inhibiteurs de points de contrôle (checkpoint inhibitor) sont largement utilisés en oncologie mais ne sont pas dénués d’effets secondaires, notamment au niveau neuromusculaire. Des…
Les préférences des patients atteints de myasthénie généralisée pour leurs traitements
Le 18/06/2026
Une étude chinoise multicentrique a évalué les préférences thérapeutiques de 909 adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée. Intégrer ces préférences dans la décision médicale pourrait permettre d’optimiser…
Des recommandations nécessaires dans la prise en charge des troubles neuropsychiatriques de la DMD
Le 16/06/2026
La prise en charge des troubles neurodéveloppementaux et psychiatriques constitue un besoin majeur non satisfait chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Dans le…
Une analyse des données de la BNDMR pour la myasthénie
Le 16/06/2026
L’étude de 3 963 patients atteints de myasthénie auto-immune inclus dans la Banque nationale de données des maladies rares (BNDMR) fournit de précieuses informations sur le suivi en…
La pioglitazone évaluée dans la myosite à inclusions au cours d’un essai de phase I
Le 15/06/2026
La pioglitazone, un agoniste sélectif des récepteurs nucléaires PPAR-γ, a été évaluée dans un essai de phase I portant sur 13 patients atteints de myosite…
M&Ms – Muscle Monday Seminar –15 juin – Dr Cynthia Gagnon (Canada)
Le 12/06/2026
Optimizing preparation for clinical trials in rare diseases through translational and interdisciplinary research: the NMD experience Lundi 15 juin 2026 – 12h00-13h00 heure de Paris…
Webinaire ERN EURO-NMD, 18 juin : Prof. Grazia Devigili (Italie)
Le 12/06/2026
Episode 8 – Skin Biopsy in Small Fiber Neuropathy (in EURO-NMD Neuropathology Webinar Series) Jeudi 18 juin 2026 – 16:00-17:00 heure de Paris Intervenante :…
La myasthénie à début très tardif, une maladie de bon pronostic à traiter de façon active
Le 11/06/2026
De plus en plus fréquente, la myasthénie auto-immune à début très tardif (VLOM pour very late onset myasthenia) : apparait à partir de l’âge de 65 ans, se distingue…
Retour sur la 4ème Semaine du Muscle
Le 10/06/2026
La 4ème Semaine du Muscle s’est tenue du 1er au 7 juin 2026. Organisée par l’Institut de Myologie et l’AFM-Téléthon, elle a mobilisé chercheurs, professionnels…
Assises du Muscle 2026 : retrouvez les replays des conférences et des tables rondes
Le 10/06/2026
Comment préserver son capital musculaire tout au long de la vie ? Quel rôle joue le muscle dans notre santé globale ? Comment la santé…
GenoTher Summit 2026, 17-18 juin 2026 à Paris
Le 8/06/2026
Le biocluster GenoTher organise les 17 et 18 juin prochains le symposium GenoTher Summit 2026 – Accelerating the Future of Genetic Medicine, à la Maison…
Le risdiplam (Evrysdi) en comprimé, une nouvelle galénique disponible en France
Le 8/06/2026
L’inscription au Journal Officiel du risdiplam (Evrysdi) en comprimés pelliculés vient d’être publiée. Cette nouvelle formulation sera disponible en officine dès le 9 juin 2026.…
Webinaire ERN EURO-NMD, 11 juin : Prof. Andoni Echaniz Laguna (France)
Le 5/06/2026
Episode 7 – Amyloid Neuropathies and Therapeutic Approaches (in EURO-NMD Neuropathology Webinar Series) Jeudi 11 juin 2026 – 16:00-17:00 heure de Paris Intervenant : Prof.…
La pyridostigmine et l’amifampridine évaluées contre placebo dans la myasthénie
Le 4/06/2026
Près d’un siècle après la première utilisation de la pyridostigmine dans la myasthénie auto-immune par le Dr Mary Walker : l’essai contrôlé, randomisé, en double aveugle IMPACT-MG a…
Avancées dans la myasthénie auto-immune – 2026
Le 3/06/2026
Ce document présente une sélection des actualités de la recherche de ces 12 derniers mois : essais cliniques en cours, études cliniques en cours, publications…
Des résultats encourageants de l’efgartigimod dans la myasthénie juvénile
Le 3/06/2026
Autorisé en France depuis 2022, l’efgartigimod (Vyvgart®) est aujourd’hui indiqué chez l’adulte atteint de myasthénie auto-immune généralisée avec anti-RACh. Une étude rétrospective multicentrique menée en Chine s’est…