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2496 actualités
Événement
Covid-19 et essais cliniques : 4 questions au Dr Giorgia Querin
Le 2/04/2020
Interview de Giorgia Querin, Neurologue, Médecin coordinateur de la plateforme Essais cliniques adultes à l’Institut de Myologie depuis janvier 2020. Quelles mesures ont été mises…
Recherche
SMALED2 : les anomalies génétiques en cause mieux connues
Le 2/04/2020
L’amyotrophie spinale proximale autosomique dominante de l’enfance associée à BICD2 (en anglais spinal muscular atrophy, lower extremity-predominant type 2, ou SMALED2), aussi appelée amyotrophie spinale…
Recherche
DMD : un médicament ciblant le saut de l’exon 53 autorisé au Japon
Le 2/04/2020
Le laboratoire japonais Shinyaku Co. Ltd a annoncé le 25 mars 2020 par communiqué de presse l’approbation commerciale au Japon de son oligonucléotide antisens ciblant le saut de…
Recherche
Le CHMP donne un avis positif pour le produit de thérapie génique Zolgensma® dans la SMA
Le 2/04/2020
Le Zolgensma® , initialement développé par AveXis (racheté depuis par Novartis) vient de recevoir un avis positif dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) par le Comité…
Événement
Coronavirus : L’AFM-Téléthon pleinement mobilisée pour vous informer
Le 31/03/2020
Face à l’épidémie de coronavirus actuellement en cours en France, l’AFM-Téléthon et ses équipes mettent tout en oeuvre pour protéger les malades et les informer. …
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Deux revues Cochrane concluent à l’efficacité du nusinersen dans la SMA de type I et II
Le 30/03/2020
Des auteurs néerlandais et américains ont publié une mise à jour allant jusqu’en octobre 2018 de deux revues Cochrane sur les essais cliniques sur les…
Événement
Report de la prochaine École d’été de myologie
Le 27/03/2020
Pour des raisons évidentes liées à l’épidémie de Covid-19, les organisateurs de l’École d’été de myologie, prévue en juin prochain à Paris, ont décidé de…
Recherche
Le traitement à l’acide adénylosuccinique apporte une amélioration chez la souris mdx
Le 27/03/2020
Due à une absence complète de dystrophine, la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est à l’origine d’un déficit moteur progressif à prédominance proximale qui apparait…
Recherche
Les bénéfices cliniques du Zolgensma® dans la SMA se confirment
Le 26/03/2020
Le laboratoire Novartis, qui a racheté la société AveXis et poursuit le développement du produit de thérapie génique Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi), a publié trois communiqués…
Recherche
Le zilucoplan obtient des résultats positifs dans la myasthénie généralisée modérée à sévère avec auto-anticorps anti-RACh
Le 25/03/2020
Le traitement médicamenteux de la myasthénie auto-immune repose sur les anticholinestérasiques, les corticoïdes et les immunosuppresseurs, avec cependant des formes réfractaires. Une nouvelle approche thérapeutique,…
Recherche
Chloroquine et myasthénie : contre-indication absolue
Le 24/03/2020
De nombreux débats agitent la communauté scientifique et médicale concernant l’hydroxychloroquine et son utilisation pour combattre le Covid-19. Attention aux contre-indications ! Nous sommes bien…
Documentation
Parution du VLM n°192
Le 24/03/2020
Comme vous le savez, l’AFM-Téléthon est pleinement mobilisée pour informer les malades et leurs familles sur l’épidémie de COVID-19. Dans le même temps, nous mettons…
Événement
COVID-19 : recommandations pour les malades neuromusculaires au 24 mars
Le 24/03/2020
L’épidémie actuellement en cours en France impose aux personnes concernées par une maladie neuromusculaire et leurs proches, de prendre des fortes précautions et suivre les…
Recherche
L’efficacité de l’ataluren se confirme dans un sous-groupe de patients atteints de DMD
Le 24/03/2020
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la maladie neuromusculaire débutant dans l’enfance la plus fréquente. Elle entraine un déficit musculaire progressif aboutissant à la…
Recherche
Œstrogène, molécules œstrogène-like et maladies auto-immunes
Le 24/03/2020
Dans les pays occidentaux, l’incidence des maladies auto-immunes (MA) augmente et affecte 5 à 8% de la population. Principalement prévalentes chez la femme, ces pathologies…
Recherche
Rôle des ALDHs dans l’homéostasie des muscles squelettiques
Le 23/03/2020
Les aldéhydes déshydrogénases (ALDHs) sont des acteurs clés dans la survie, la protection et la différenciation des cellules via le métabolisme et la détoxification des…
Événement
Covid-19 : rester confinés sans (trop) stresser
Le 23/03/2020
Comment alléger les effets psychologiques d’un confinement strict à la maison ? Les conseils de Claire-Cécile Michon, psychologue-conseil à l’AFM-Téléthon. Rester cloitré à domicile en…
Recherche
Les premiers résultats de l’essai de phase I/II du golodirsen (Vyondys 53) dans la DMD
Le 23/03/2020
La revue Neurology a publié début mars 2020, les résultats intermédiaires d’un essai clinique de phase I/II évaluant le golodirsen (Vyondys 53 – SRP-4053) dans…
Recherche
FSH et fixation chirurgicale de l’omoplate : un retour d’expérience niçois
Le 23/03/2020
La dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSH) fait partie des myopathies les plus fréquentes et peut concerner des personnes de tout âge. Transmise sur un mode autosomique…
Recherche
Augmenter à la fois la production de SMN et la masse musculaire dans la SMA
Le 20/03/2020
La piste « anti-myostatine », pour bloquer la myostatine – un inhibiteur naturel de la croissance musculaire – est à l’étude dans les maladies neuromusculaires…