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2508 actualités
Recherche
Déficit en TK2 : du traitement des formes précoces à la connaissance de l’histoire naturelle des formes tardives
Le 13/03/2026
L’Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu un avis favorable, en janvier 2026, à l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le Kygevvi…
Activité clinique
Efficacité croissante de l’Elevidys dans la DMD
Le 10/03/2026
L’essai de phase III EMBARK avait présenté des résultats non significatifs contre placebo pour le critère principal à un an, ce qui avait valu un avis défavorable de l’Agence…
Recherche
Un risque accru de troubles urinaires en cas de myasthénie auto-immune
Le 10/03/2026
Afin d’étudier les troubles immunitaires dans la myasthénie auto-immune, une récente étude a comparé 86 patients atteints de la maladie et 90 témoins hospitalisés, appariés…
Activité clinique
Améliorer l’annonce du diagnostic dans les MNM : ce que nous apprennent les souvenirs des patients
Le 9/03/2026
L’annonce d’un diagnostic constitue un moment fondateur dans le parcours de soins des patients et a fait l’objet de nombreux travaux dans différents champs médicaux,…
Événement
L’Institut recrute un Juriste Droit des Contrats (H/F)
Le 9/03/2026
Contexte et Finalité du poste Juridique Sous la responsabilité de la Directrice Juridique et Business Development, le Juriste Droit des Contrats assistera la Direction juridique…
Événement
Un match des légendes du foot au profit de la recherche dans la SLA
Le 9/03/2026
L’Association Institut de Myologie est partenaire de l’AS SAINT ETIENNE, organisatrice du match des Héros qui se déroulera le 31 mai au stade Geoffroy-Guichard de…
Événement
Webinaire ERN EURO-NMD le 12 mars : Prof. Martin Turner (UK)
Le 9/03/2026
EXPERTS-ALS – a Bayesian biomarker-led drug screening platform in ALS Jeudi 12 mars 2026 – 16:00-17:00 heure de Paris Prof. Martin Turner (University of Oxford, UK)…
Activité clinique
Une grossesse documentée dans la SMA de type I
Le 9/03/2026
Une étude rétrospective décrit huit grossesses chez six femmes atteintes de forme sévère d’amyotrophie spinale proximale (SMA) toutes dépendantes d’un fauteuil roulant, incluant un cas de…
Activité clinique
Les troubles neuro-développementaux chez les enfants atteints de SMA de type I traités : un point d’attention
Le 6/03/2026
Une vingtaine d’experts internationaux de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) se sont réunis dans le cadre d’un atelier organisé par l’European Neuromuscular Center (ENMC) afin de faire…
Recherche
Plus de souplesse réclamée par les industriels du médicament pour l’évaluation de la toxicité de la thérapie génique médiée par AAV
Le 6/03/2026
La question de la durée de la surveillance clinique et biologique après une thérapie génique reste débattue, notamment au-delà de 18 mois : une enquête a…
Événement
Recherche
Le laboratoire d’imagerie recherche de jeunes volontaires pour faire avancer la recherche
Le 5/03/2026
Envie de faire avancer la recherche sur le muscle ? Le laboratoire d’imagerie et de spectroscopie par RMN de l’Institut de Myologie recherche des garçons…
Événement
Webinaire ERN EURO-NMD le 5 mars : Prof. Ammar Al-Chalabi (UK)
Le 5/03/2026
Autonomic and non-motor symptoms in ALS Jeudi 05 mars 2026 – 16:00-17:00 heure de Paris Prof. Ammar Al-Chalabi (King’s College London, UK) > + infos …
Recherche
BIND : un outil pour mieux dépister et évaluer l’atteinte du système nerveux central dans la DMD
Le 5/03/2026
Un consortium international de chercheurs a mis au point et validé un nouvel outil destiné à étudier les troubles liés à une atteinte du système…
Recherche
Efficacité limitée de l’utilisation d’un AAV-U7 pour délivrer des oligonucléotides antisens dans le cerveau de souris modèle de DMD
Le 5/03/2026
Des chercheurs de l’université Versailles-Saint-Quentin ont testé des oligonucléotides antisens (ASO) ciblant le saut de l’exon 51 du gène DMD dans des souris mdx52, modèles de dystrophie musculaire…
Activité clinique
Des données de vie réelle germanophones concernant l’utilisation des thérapies innovantes dans la SMA
Le 4/03/2026
Des chercheurs ont interrogé le registre SMArtCARE, consacré à l’amyotrophie spinale liée à SMN1 (SMA) en Allemagne, en Autriche et en Suisse, dans le contexte des thérapies…
Recherche
Génotypage d’une importante cohorte de patients neuromusculaires en Iran
Le 4/03/2026
Des cliniciens et des biologistes iraniens rapportent les résultats du génotypage de 2 009 individus atteints de maladies neuromusculaires variées (y compris les paraplégies spastiques…
Activité clinique
Un cas de syndrome de Lambert-Eaton traité avec succès grâce à l’efgartigimod
Le 3/03/2026
Des cliniciens chinois rapportent le cas d’un patient de 73 ans chez qui le diagnostic de syndrome de Lambert-Eaton (LEMS) a été posé, et pour…
Recherche
Des organoïdes pour comprendre l’efficacité limitée de la thérapie génique dans la DMD
Le 2/03/2026
Des chercheurs de l’Institut de myologie et de Généthon ont mis au point des organoïdes musculaires, appelés « MYOrganoïdes », reproduisant la dystrophie musculaire de…
Événement
Journée Internationale des Maladies Rares 2026
Le 28/02/2026
C’est aujourd’hui la Journée Internationale des Maladies Rares. Cette journée a pour objectif de sensibiliser les citoyens et les décideurs aux maladies rares et à…
Recherche
Le Givinosat (Duvysat®) reçoit un avis défavorable au remboursement de la HAS dans la DMD
Le 25/02/2026
Le givinostat (Duvyzat®) dispose d’une AMM européenne conditionnelle depuis juin 2025 chez les garçons âgés de 6 ans et plus atteints de dystrophie musculaire de Duchenne…