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1670 actualités
Soins
Un cas de syndrome de Lambert-Eaton traité avec succès grâce à l’efgartigimod
Le 3/03/2026
Des cliniciens chinois rapportent le cas d’un patient de 73 ans chez qui le diagnostic de syndrome de Lambert-Eaton (LEMS) a été posé, et pour…
Recherche
Des organoïdes pour comprendre l’efficacité limitée de la thérapie génique dans la DMD
Le 2/03/2026
Des chercheurs de l’Institut de myologie et de Généthon ont mis au point des organoïdes musculaires, appelés « MYOrganoïdes », reproduisant la dystrophie musculaire de…
Événement
Journée Internationale des Maladies Rares 2026
Le 28/02/2026
C’est aujourd’hui la Journée Internationale des Maladies Rares. Cette journée a pour objectif de sensibiliser les citoyens et les décideurs aux maladies rares et à…
Recherche
Le Givinosat (Duvysat®) reçoit un avis défavorable au remboursement de la HAS dans la DMD
Le 25/02/2026
Le givinostat (Duvyzat®) dispose d’une AMM européenne conditionnelle depuis juin 2025 chez les garçons âgés de 6 ans et plus atteints de dystrophie musculaire de Duchenne…
Événement
Webinaire ERN EURO-NMD, 26 fév.: Prof. Jim Bonham (GB)
Le 20/02/2026
Genetics Month episode 4: Newborn Screening and Impact on Rare Diseases Jeudi 26 février 2026 – 16:00-17:00 heure de Paris Prof. Jim Bonham (President of…
L’Institut de Myologie et Généthon créent un pôle transversal dédié à l’immunologie dirigé par Klaudia Kuranda
Le 19/02/2026
Experte internationalement reconnue dans le domaine de l’immunologie et du développement des thérapies géniques, Klaudia Kuranda rejoint les laboratoires de l’AFM-Téléthon pour créer et diriger…
Documentation
Un nouveau document d’information pour les patients atteints de maladies mitochondriales
Le 18/02/2026
Un nouveau Repères Savoir & Comprendre « Ma maladie », vient de paraître pour accompagner les personnes atteintes de maladies mitochondriales. Rédigé par l’AFM-Téléthon avec…
Recherche
Essai SYNAPSE‑CMT : annonce des résultats préliminaires par NMD Pharma
Le 18/02/2026
L’essai clinique SYNAPSE‑CMT de phase IIa a évalué le NMD670 (ignaseclant) par voie orale deux fois par jour, contre placebo, chez 81 adultes atteints de…
Enseignement
Premier Network-Wide Event ENTRY-DM : un lancement européen à Paris pour former une nouvelle génération de chercheurs
Le 16/02/2026
Le réseau doctoral ENTRY-DM (Interdisciplinary doctoral training on oligonucleotide-based therapies for myotonic dystrophy) a officiellement démarré en mars 2025 et les 14 doctorantes et doctorants…
Recherche
La lamotrigine semble efficace sur deux ans dans les canalopathies
Le 16/02/2026
Utilisée comme une alternative à la mexilétine dans le traitement des myotonies non dystrophiques, la lamotrigine montre une efficacité durable dans une nouvelle étude britannique :…
Événement
Webinaire ERN EURO-NMD, 19 fév.: Dr. Marcella Ner (Italie)
Le 13/02/2026
Genetics Month episode 3: Genetics of Amyotrophic Lateral Sclerosis and Impact on New Therapies Jeudi 19 février 2026 – 16:00-17:00 heure de Paris Dr. Marcella…
Recherche
La thérapie génique par voie intrathécale Itvisma efficace dans deux essais de phase III dans la SMA
Le 13/02/2026
Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), le traitement Zolgensma administré par voie intraveineuse est indiqué chez les bébés et les jeunes enfants pesant moins de…
Événement
Tout schuss vers la 4ème semaine du muscle et les Assises du Muscle 2026 !
Le 12/02/2026
Les Jeux Olympiques d’hiver sont l’occasion de rappeler une évidence : le muscle n’est pas seulement à l’origine de prouesses et de performances sportives, c’est…
Événement
L’Institut se dote d’un nouveau microscope confocal multimodal dernière génération
Le 12/02/2026
Bruno Cadot, chercheur au Centre de Recherche en Myologie et responsable de la plateforme technologique MyoImage, a supervisé l’acquisition d’un microscope confocal dernière génération Nikon…
Événement
Webinaire ERN EURO-NMD, 12 fév. : Dr. Fernanda Fortunato (Italie)
Le 9/02/2026
Genetics Month episode 2: CPMS Use and Value for Genetic Case Discussions Jeudi 12 février 2026 – 16:00-17:00 heure de Paris Dr. Fernanda Fortunato (University…
Recherche
Effets des exosquelettes sur la mobilité et les fonctions motrices des personnes atteintes de MNM
Le 5/02/2026
Les maladies neuromusculaires (MNM) entrainent une faiblesse musculaire progressive qui altère considérablement les capacités fonctionnelles et la qualité de vie des patients. Romain Feigean, chercheur…
Recherche
Une nouvelle mutation FDX2 identifiée dans une forme de myopathie mitochondriale
Le 5/02/2026
Une équipe italienne a étudié le cas d’une patiente de 9 ans atteinte d’une myopathie mitochondriale appelée MEOAL (Mitochondrial Episodic myopathy with or without Optic Atrophy and…
Événement
L’Adidas 10K Paris soutient l’Association Institut de Myologie
Le 4/02/2026
Crédit photo : ©ADIDAS 10K Paris – A.S.O/ Aurélien Vialatte ▻ Adidas 10K Paris, le plus grand 10km d’Europe, c’est bien plus qu’une course ! C’est LE…
Recherche
Une étude française identifie des marqueurs pronostiques de la pneumopathie interstitielle du syndrome des antisynthétases
Le 4/02/2026
Conduite dans sept Centres de référence ou de compétences du nord-est de la France, l’étude rétrospective TYPASS a inclus 132 adultes atteints d’un syndrome des…
Recherche
Des résultats de l’essai SAPPHIRE de phase III positifs avec l’apitegromab dans la SMA
Le 2/02/2026
L’apitegromab est un anticorps monoclonal humain inhibant sélectivement l’activation de la myostatine afin d’améliorer la fonction musculaire. Son efficacité a été évaluée à un an…