Trois essais cliniques en cours en France dans la maladie de Steinert

La recherche clinique dans la maladie de Steinert (ou dystrophie myotonique de type 1 – DM1) bénéficie actuellement d’un nouvel élan positif, auquel participe pleinement la France :

• De nouveaux résultats prometteurs de l’essai ACHIEVE de phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?)./II évaluant le DYNE-101 ont été annoncés par communiqué de presse. Ils confirment les tendances présentées dans les précédents communiqués telles que l’amélioration de la force musculaire et du score Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) et la diminution de la myotonieLa myotonie est un défaut de relâchement de la fibre musculaire : après une contraction, le muscle ne revient pas rapidement à son état de repos initial. Ce phénomène donne une sensation de raideur due à une lenteur du relâchement du muscle après sa contraction. Il a tendance à s’améliorer avec la répétition du mouvement. La myotonie n’est en général pas douloureuse (à la différence d’une crampe par exemple), mais peut être gênante pour certains gestes de la vie courante (ouvrir un pot de confiture, visser ou dévisser une ampoule, manipuler certains objets…). Lors d’un examen clinique le médecin peut la provoquer par une percussion de la partie charnue du muscle avec un marteau à réflexe.. Le recrutement de nouveaux participants est prévu, y compris en France.
• Les inclusions ont démarré en décembre 2024 pour deux nouveaux essais cliniques, l’essai HARBOR de phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. évaluant l’AOC 1001 (Del-desiran) et l’essai ArthemiR de phase I/II évaluant l’ATX-01. Seul un petit nombre de patients déjà présélectionnés est prévu en France dans ces deux essais.

Dyne Therapeutics Reports New Clinical Data Showing Compelling Impact on Multiple Measures of Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) – Dyne Therapeutics – Communiqué de presse du 10 janvier 2025

 

Voir aussi « Une montée en puissance des essais dans la DM1 »