Pister et prévenir d’éventuelles complications myocardiques : un enjeu majeur pour la thérapie génique de la DMD

À l’heure où le traitement par delandistrogene moxeparvovec commence à être largement prescrit aux États-Unis dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), des experts américains se sont réunis pour émettre des recommandations destinées à mieux identifier et prévenir les effets délétères de cette thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. (TG) sur le cœur :

• les casCas isolé. de myocardite induite par la TG restent exceptionnels mais peuvent être mortels s’ils passent inaperçus,
• une surveillance cardiaque (clinique, biologique et en imagerie) est donc indispensable,
• ce travail de consensus a été conduit avec des cardiologues au vu de leur expérience en vie réelle,
• les experts insistent aussi sur les risques encourus par les enfants recevant cette TG et présentant préalablement une atteinte cardiaque,

Ces préconisations très détaillées plaident, au final, pour une restriction relative des indications de TG dans cette population à risque, et la nécessité d’une certaine prudence.

Taking ACTION to detect myocarditis related to recombinant gene transfer therapy for Duchenne Muscular Dystrophy; Consensus recommendations for cardiac surveillance. Kaufman BD, Veerapandiyan A, Soslow JH et al. J Neuromuscul Dis. 2024 Dec.