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Myopathies mitochondriales primaires : l’élamipretide est bien toléré mais n’améliore pas le test de 6 minutes de marche ni la fatigue
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Les résultats de l’essai international MMPOWER-3 évaluant la tolérance et l’efficacité de l’élamipretide sous-cutané en double aveugle contre placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. chez 218 adultes atteints de myopathie mitochondriale primaire ont été publiés :
- la majorité des participants (74%) avait une mutationModification soudaine et transmissible du matériel génétique. Elle peut être spontanée ou induite par des agents dits » mutagènes » (radiations, produits toxiques,…). de l’ADNmacromolécule complexe, l’ADN est le support de l’hérédité (gènes). C’est le constituant des chromosomes. L’ADN est organisé en double hélice (deux brins complémentaires) et constitué de nucléotides de quatre types : adénine, guanine, cytosine et thymine. mitochondrial, les autres de l’ADN nucléaire ;
- l’élamipretide sous cutané pendant 6 mois a été bien toléré ;
- ni le gain de distance parcourue au test de 6 minutes de marche, ni l’amélioration du score total de fatigue du PMMSA (Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment) au bout de 6 mois, les deux critères principaux de l’essai, n’étaient significativement différents sous élamipretide ou sous placebo ;
- cependant, une analyse post-hoc a montré une amélioration significative du test de marche de 6 minutes des participants présentant une mutation de l’ADN nucléaire ;
- l’essai NuPower, actuellement en cours, évalue l’efficacité de 48 semaines d’élamipretide sous-cutané chez 130 participants présentant une myopathie mitochondriale primaire associée à une mutation de l’ADN nucléaire.
Depuis mai 2022, l’élamipretide a le statut de médicament orphelin pour les syndromes de déplétion de l’ADN mitochondrial myopathiques en Europe
Voir aussi « Myopathie mitochondriale primaire et élamipretide : des résultats en demi-teinte »