Promising initial results for CAR-T RNA cells in myasthenia gravis

The MG-001 trial is evaluating Descartes-08 CAR-T cells from Cartesian Therapeutics in the United States. These are autologous T lymphocytesC’est une catégorie de globules blancs. Ces petites cellules au noyau arrondi et volumineux sont impliquées dans les aspects spécifiques des réactions immunitaires. Il existe deux catégories de lymphocytes les lymphocytes B (qui secrètent les anticorps) et les lymphocytes T. genetically modified, not by DNAmacromolécule complexe, l’ADN est le support de l’hérédité (gènes). C’est le constituant des chromosomes. L’ADN est organisé en double hélice (deux brins complémentaires) et constitué de nucléotides de quatre types : adénine, guanine, cytosine et thymine. but by RNAmacromolécule constituée d’une seule chaîne de nucléotides (simple brin) résultant de la transcription (copie) de l’ADN., to target the B lymphocyte maturation antigen (BCMA) expressed on the surface of plasma cells.

The first two parts of the trial, in 14 adults with a generalised form of autoimmune myasthenia with an MG-ADL score of 6 or more despite treatment, showed after a median of five months following six infusions of Descartes-08 cells on an outpatient basis:

• the feasibility of producing autologous RNA-modified CAR-T cells in patients undergoing immunosuppressive treatment, without the need for lymphodepleting chemotherapy prior to their administration,
• their good safety profile, in particular the absence of the usual undesirable effects of DNA CAR-T cells (cytokine release syndrome, neurotoxicity, etc.),
• a significant clinical improvement in the evaluation criteria (MG-ADL, QMG, MGC, MG-QoL-15r scores).

The third part of the trial, currently underway, is evaluating Descartes-08 cells against placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo.. For the record, results for CAR-T cells in lupus and antisynthetase syndrome have also been published in recent months.

Are CAR T cells the answer to myasthenia gravis therapy? Meisel A. Lancet Neurol. 2023 Jul.

 

Safety and clinical activity of autologous RNA chimeric antigen receptor T-cell therapy in myasthenia gravis (MG-001): a prospective, multicentre, open-label, non-randomised phase 1b/2a study. Granit V, Benatar M, Kurtoglu M et al. Lancet Neurol. 2023 Jul