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ManNAc in GNE myopathy: new positive results
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A first phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?). clinical trial of ManNAc (a precursor of sialic acid) in 22 people with GNE myopathy followed for 8 months, showed the safety of use of the product and an increase of sialic acid in the blood ).
A new phase IIAu cours d’un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu’il était bien toléré (au cours d’un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l’efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l’efficacité du traitement. trial in 12 people with GNE myopathy followed for 6 to 30 months has shown:
- an increase in sialic acid in the blood and sialylation in the membrane of muscle cells after 3 months,
- a slowing of the decline in muscle strength measured in the upper and lower limbs,
- a decrease in the course of the disease assessed by the GNE-DPM score after 12 months
- and then after 18 months of treatment, no serious side effects for up to 2.5 years of treatment.
A new phase II clinical trial, this time against placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo., is planned.