Dystrophie musculaire de Becker
Flux RSSFeu vert commercial pour le givinostat (Duvyzat™) aux États-Unis dans la DMD
Le givinostat, médicament développé par le laboratoire Italfarmaco dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker est un inhibiteur de HDAC, les histones désacétylases. Il a obtenu le 21 mars 2024 une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis, octroyée par la FDA sur la base des résultats de l’essai de phase III … [Lire la suite]
Troubles respiratoires du sommeil dans les myopathies à évolution lente : au-delà de l’hypoventilation alvéolaire
Une étude rétrospective française des dossiers de 149 adultes âgés en moyenne de 46,5 ans et atteints de dystrophie myotonique (45) , myasthénie (20), maladie de Pompe (9), amyotrophie spinale (8), myopathie facio-scapulo-humérale (8), myopathie de Duchenne (5), de Becker (1) ou d’une autre maladie neuromusculaire (53) explorés par polygraphie respiratoire, capnographie transcutanée nocturne et … [Lire la suite]
Une large étude d’histoire naturelle dans la myopathie de Becker
Les dossiers de 225 malades japonais atteints de myopathie de Becker et âgés en moyenne de 31 ans ont été passés au crible pour mieux comprendre l’histoire naturelle de cette maladie. Il en ressort que : la dystrophie musculaire commence à se manifester par des symptômes musculaires, une hyperCKémie et des troubles du système nerveux central, … [Lire la suite]
Les PNDS Myopathie de Becker et Glycogénose de type III parus dans des revues à comité de lecture
Les PNDS « Dystrophie musculaire de Becker » et « Glycogénose de type III » sortis en 2019 et 2021 ont été publiés dans des revues médico-scientifiques internationales. Ces publications reprennent dans le détail le contenu des PNDS, permettant ainsi une diffusion hors de l’Hexagone de ces bonnes pratiques de prise en charge. Ces articles reprennent dans … [Lire la suite]
Des résultats mitigés pour le givinostat dans la myopathie de Becker
Un essai clinique de phase II, en double aveugle et contrôlé par placebo a évalué l’efficacité et la sécurité du givinostat chez 51 adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker (DMB). Selon les résultats après un an de traitement, publiés en janvier 2023 : le givinostat n’a pas eu d’effet sur la fibrose musculaire totale, … [Lire la suite]
Le ressenti des familles américaines concernées par les myopathies de Duchenne ou de Becker sur le dépistage néonatal
Pour mieux comprendre les préférences des familles sur le dépistage néonatal, un questionnaire a été rempli par 66 familles concernées par les myopathies de Duchenne ou de Becker. Il en est ressorti que : l’âge moyen au moment du diagnostic est de quatre ans avec un début de symptômes à l’âge de 2,1 ans, les premières … [Lire la suite]
Une étude ancillaire de l’essai du ginivostat dans la myopathie de Becker à la recherche de critères plus objectifs
Le critère principal de l’évaluation du ginivostat dans la dystrophie musculaire de Becker est la modification de la fibrose sur la biopsie musculaire après un an de traitement. À partir des données recueillies à la visite initiale de cet essai, une équipe italienne et néerlandaise a cherché des corrélations entre la mesure de la fraction … [Lire la suite]
L’épicatéchine semble bénéfique à court terme dans la myopathie de Becker
Dans les dystrophinopathies, la perte de dystrophine entraine un dysfonctionnement des mitochondries, ayant pour conséquence, entre autres, d’augmenter l’inflammation, de diminuer l’activation des cellules satellites et d’aggraver le phénotype clinique. L’épicatéchine est un antioxydant de la famille des flavonoïdes qui mime les effets de l’exercice en aérobie et pourrait ainsi induire la biogénèse des mitochondries. … [Lire la suite]
