La MFM et l’IRM des cuisses sont les outils d’évaluation les plus sensibles aux changements dans la DMB

Afin de définir des paramètres de suivi et d’évaluation de la dystrophie musculaire de Becker (BMD) utilisables dans des essais cliniques, une équipe belge a mené une étude chez 21 patients atteints de BMD sur 18 mois.

  • L’évolution de l’imagerie par résonance magnétique (IRM) musculaire, de critères rapportés par les patients (ActivLim, SF36), de nombreux critères d’évaluation cliniques, notamment de la mesure de la fonction motrice (MFM), de la force musculaire et de tests chronométrés a été évaluée à l’inclusion, à 9 et à 18 mois
  • L’IRM a été suffisamment sensible pour détecter une augmentation significative de la fraction graisseuse des muscles de la cuisse dès neuf mois.
  • Les scores de la MFM-32, de la North Star Ambulatory Assessment (NSAA) et de l’échelle ActivLim s’étaient tous significativement détériorés en neuf mois.
  • C’est le domaine 1 de la MFM qui présentait la plus grande sensibilité de détection des changements moteurs.

 

Lessons for future clinical trials in adults with Becker muscular dystrophy: Disease progression detected by muscle magnetic resonance imaging, clinical and patient-reported outcome measures. De Wel B, Iterbeke L, Huysmans L et al. Eur J Neurol. 2024 Mar 20:e16282.