Une étude ancillaire de l’essai du ginivostat dans la myopathie de Becker à la recherche de critères plus objectifs

Le critère principal de l’évaluation du ginivostat dans la dystrophie musculaire de Becker est la modification de la fibrose sur la biopsie musculaire après un an de traitement. À partir des données recueillies à la visite initiale de cet essai, une équipe italienne et néerlandaise a cherché des corrélations entre la mesure de la fraction graisseuse de la cuisse entière et du quadriceps à l’IRM, le pourcentage de fibrose sur la biopsie musculaire du biceps brachial et les mesures de force (tests chronométrés, MFM, force d’extension du genou droit, force de flexion des coudes).

  • Les 51 participants de l’étude, âgés de 37,4 ± 10,99 ans en moyenne, présentent une forte hétérogénéité de la biopsie musculaire et de la fraction graisseuse à l’IRM.
  • Les fractions graisseuses de la cuisse et du quadriceps sont élevées : plus de 50% en moyenne.
  • La fibrose totale du biceps brachial et les fractions graisseuses de la cuisse et du quadriceps présentent une corrélation modérée, statistiquement significative, avec tous les tests fonctionnels
  • De même, la fibrose est corrélée statistiquement, de façon également modérée, à l’importance de la fraction graisseuse

Ces corrélations suggèrent aux auteurs la possibilité d’utiliser la fraction graisseuse mesurée à l’IRM et l’histologie comme critères d’évaluation de substitution aux tests fonctionnels, plus sujets à des variations conjoncturelles (fatigue, motivation…)

 

Characterization of patients with Becker muscular dystrophy by histology, magnetic resonance imaging, function, and strength assessments. Comi GP, Niks EH, Cinnante CM, et al. Muscle Nerve. 2021 Dec 16.