Un essai clinique de phase II, en double aveugle et contrôlé par placebo a évalué l’efficacité et la sécurité du givinostat chez 51 adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker (DMB). Selon les résultats après un an de traitement, publiés en janvier 2023 :
- le givinostat n’a pas eu d’effet sur la fibrose musculaire totale, critère principal d’évaluation de cette étude.
- l’imagerie par résonance magnétique (IRM) montre une stabilisation sous givinostat de la fraction graisseuse dans l’ensemble de la cuisse et le quadriceps.
- des événements indésirables, principalement légers ou modérés, ont été signalés par 52,9% des patients sous placebo, contre 88,2% des participants sous givinostat, dont 11 ont dû interrompre l’essai (vs une personne du groupe placebo).
Voir aussi « Myopathie de Becker : de nouveaux résultats pour givinostat plutôt décevants »
