Blog Archives
Effets de la thérapie cognitivo-comportementale sur l’état de santé des patients atteints de DM1 souffrant de fatigue importante
L’essai OPTIMISTIC* est un essai européen qui a évalué l’efficacité de la thérapie cognitive et comportementale (TCC) chez 231 personnes atteintes de maladie de Steinert (ou dystrophie myotonique de type 1, DM1) et souffrant de fatigue chronique sévère dans le but d’augmenter leur activité physique et diminuer la fatigue chronique. La moitié des participants a … [Lire la suite]
Myasthénie auto-immune : résultats de l’essai français FORCE
Les résultats de l’essai FORCE évaluant les effets du rituximab dans la myasthénie réfractaire ont été publiés. L’essai FORCE L’essai FORCE est un essai pilote de phase II coordonné par le Pr O. Benveniste (Myopathies inflammatoires & thérapies innovantes ciblées, Centre de recherche en myologie) et soutenu par l’AFM-Téléthon. Son objectif a consisté à évaluer … [Lire la suite]
DMD : clap de fin pour l’ezutromide (SMT C1100)
Le laboratoire Summit Therapeutics annonce l’arrêt du développement de l’ezutromide, un activateur de l’utrophine, dans la myopathie de Duchenne. L’ezutromide (ou SMT C1100) est une molécule développée dans la myopathie de Duchenne (DMD) par le laboratoire Summit Therapeutics, qui vise à augmenter la production d’utrophine afin de compenser l’absence de dystrophine, une protéine très similaire. … [Lire la suite]
Étienne Klein aux Rencontres d’éthique de l’institut – 25 septembre
La Cellule de réflexion en éthique appliquée de l’Institut de Myologie propose dans le cadre de ses Rencontres d’éthique de l’Institut de Myologie : INNOVATION ET PROGRÈS « Nos discours sur l’innovation rendent-ils justice à l’idée de progrès ? » Conférencier Étienne Klein Directeur de recherche au CEA et Docteur en philosophie des sciences … [Lire la suite]
Les stocks d’immunoglobulines sous tension ces derniers mois
Utilisées pour traiter certaines formes de myasthénie et de myosites, les immunoglobulines polyvalentes voient leurs indications priorisées. Risque de pénurie oblige ! Les immunoglobulines (Ig) sont des anticorps produits par le système immunitaire et qui circulent dans le sang. Administrées pour soigner, les immunoglobulines « humaines polyvalentes » sont extraites des dons de plasma réalisés dans … [Lire la suite]
SMA de type 1 : résultats préliminaires de l’essai FIREFISH
Le RG7916 (RO7034067 ; Risdiplam) évalué chez les nourrissons atteints de SMA de type 1 dans un essai encore en cours, est bien toléré aux doses administrées. Le laboratoire PTC Therapeutics a annoncé, dans un communiqué de presse daté du 16 juin 2018, la présentation des premiers résultats de l’essai clinique FIREFISH au 22ème congrès … [Lire la suite]
Lancement d’une étude sur le fonctionnement du diaphragme
Dans quelques semaines une collecte post-mortem d’échantillons de diaphragme et grand droit va débuter au GHU Pitié-Salpêtrière-Charles Foix dans le cadre du protocole DIAVITAL. L’équipe de la Coordination des prélèvements (B. Riou, V. Justice) organisera les prélèvements biopsies musculaires qui seront immédiatement prises en charge par la Banque des tissus MYOBANK-AFM de l’Institut de Myologie … [Lire la suite]
Séminaire de l’institut – 2 juillet – Paul T. Martin (États-Unis)
GALGT2 gene therapy for Duchenne Muscular Dystrophy – A translational research journey Lundi 18 juin 2018 – 12h-13h Paul T. Martin, Ph.D. (Professor of Pediatrics, Professor of Physiology and Cell Biology, The Ohio State University College of Medicine, Principal Investigator, Center for Gene Therapy, The Research Institute at Nationwide Children’s Hospital, Associate Director, NIH Center … [Lire la suite]
Glycogénoses hépatiques : le contrôle continu de la glycémie à l’essai
Aux États-Unis, l’équipe de Priya Kishnani a testé avec succès un dispositif connecté de mesure du glucose 24 heures sur 24 dans des glycogénoses. Les glycogénoses avec atteinte hépatique qui comportent également une atteinte musculaire, en particulier celles de type III et IX, ont en commun la survenue d’hypoglycémies parfois asymptomatiques. Elles imposent aux patients … [Lire la suite]
Modèles in vitro pour la DM1
L’équipe de Denis Furling (Physiopathologie & biothérapie de la dystrophie myotonique, Centre de recherche en myologie, Institut de Myologie) vient de publier une revue sur les différents modèles cellulaires pertinents pour la recherche sur la dystrophie myotonique de type 1. La dystrophie myotonique de type 1 (DM1, également connue sous le nom de maladie de … [Lire la suite]
