Le PXT 3003 est composé d’une association à faibles doses de molécules déjà disponibles dans le commerce (baclofène, naltrexone et sorbitol) développé depuis plus de 10 ans par Pharnext.
Il a été évalué dans le cadre de l’essai PLEO-CMT chez 235 personnes atteintes de maladie de Charcot-Marie-Toth de type 1A (CMT1A) pendant 15 mois en France, en Europe, au Canada et aux États-Unis. Cet essai se poursuit actuellement par une phase d’extension de 9 mois encore en cours.
En octobre 2018, des résultats préliminaires de cet essai ont été annoncés par communiqué de presse :
- diminution moyenne statistiquement significative du score ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) de 0,4 point chez les personnes traitées avec la dose la plus élevée par rapport à celles sous placebo ;
- réduction statistiquement significative de 0,5 seconde au test chronométré de marche sur 10 mètres pour les personnes ayant reçu la dose la plus élevée par rapport à celles sous placebo ;
- bonne tolérance au traitement.
Se basant sur ces résultats, Pharnext annonce son intention de déposer un dossier d’autorisation de mise sur le marché (AMM) aux États-Unis et en Europe.
Lire le communiqué de presse de Pharnext du 16 octobre 2018 : « Pharnext annonce les résultats positifs de l’essai pivot de Phase 3 de PXT3003 pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A »
