L’Exondys (éteplirsen), un oligonucléotide antisens visant le saut de l’exon 51 du gène de la dystrophine, bénéficie depuis 2016 d’une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis.
Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) avait émis un premier avis négatif quant à une autorisation de mise sur le marché de l’Exondys (éteplirsen) dans le traitement de la myopathie de Duchenne (DMD) en mai 2018.
Après ré-examen du dossier en juin 2018, le CHMP a confirmé sa décision en septembre 2018.
Cette décision n’a pas de conséquence pour les participants aux essais cliniques de l’Exondys encore en cours, qui peuvent se renseigner auprès de l’investigateur de l’essai qui les suit.
Lire l’avis de l’EMA du 21 septembre 2018 : « Refusal of the marketing authorisation for Exondys (eteplirsen)«