Blog Archives
DMD : un médicament ciblant le saut de l’exon 53 autorisé au Japon
Le laboratoire japonais Shinyaku Co. Ltd a annoncé le 25 mars 2020 par communiqué de presse l’approbation commerciale au Japon de son oligonucléotide antisens ciblant le saut de l’exon 53 du gène de la dystrophine (gène DMD), le viltolarsen (NS-065/NCNP-01- Viltepso), dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Le viltolarsen 250 mg est administré par injection intraveineuse, une fois par … [Lire la suite]
Le CHMP donne un avis positif pour le produit de thérapie génique Zolgensma® dans la SMA
Le Zolgensma® , initialement développé par AveXis (racheté depuis par Novartis) vient de recevoir un avis positif dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) par le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament (EMA). Le CHMP recommande une autorisation de mise sur le marché conditionnelle qui ne devrait concerner que « les bébés et les jeunes … [Lire la suite]
Coronavirus : L’AFM-Téléthon pleinement mobilisée pour vous informer
Face à l’épidémie de coronavirus actuellement en cours en France, l’AFM-Téléthon et ses équipes mettent tout en oeuvre pour protéger les malades et les informer. Recommandations pour les maladies rares et neuromusculaires, gestes barrières à respecter pour éviter la propagation de l’épidémie, point sur la disponibilité des masques pour les établissements médico-sociaux, réponses à vos … [Lire la suite]
Deux revues Cochrane concluent à l’efficacité du nusinersen dans la SMA de type I et II
Des auteurs néerlandais et américains ont publié une mise à jour allant jusqu’en octobre 2018 de deux revues Cochrane sur les essais cliniques sur les traitements capables d’arrêter ou de ralentir l’évolution de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type I, II ou III. Les précédentes éditions (en 2009 et 2011) n’avaient pas … [Lire la suite]
Report de la prochaine École d’été de myologie
Pour des raisons évidentes liées à l’épidémie de Covid-19, les organisateurs de l’École d’été de myologie, prévue en juin prochain à Paris, ont décidé de reporter sa tenue à des jours meilleurs, peut-être à l’automne prochain. L’École d’été de myologie est organisée chaque année à Paris par l’Institut de Myologie. D’une durée de 8 jours, … [Lire la suite]
Le traitement à l’acide adénylosuccinique apporte une amélioration chez la souris mdx
Due à une absence complète de dystrophine, la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est à l’origine d’un déficit moteur progressif à prédominance proximale qui apparait dès l’enfance, sous-tendu par une insuffisance métabolique. L’incapacité à faciliter une production d’énergie adéquate peut entraver la mise en tampon du calcium (Ca2 +) à l’intérieur et la capacité de … [Lire la suite]
Les bénéfices cliniques du Zolgensma® dans la SMA se confirment
Le laboratoire Novartis, qui a racheté la société AveXis et poursuit le développement du produit de thérapie génique Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi), a publié trois communiqués de presse en mars 2020 : le premier annonce l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché du Zolgensma® au Japon ; les deux autres des résultats préliminaires positifs de plusieurs essais … [Lire la suite]
Le zilucoplan obtient des résultats positifs dans la myasthénie généralisée modérée à sévère avec auto-anticorps anti-RACh
Le traitement médicamenteux de la myasthénie auto-immune repose sur les anticholinestérasiques, les corticoïdes et les immunosuppresseurs, avec cependant des formes réfractaires. Une nouvelle approche thérapeutique, plus ciblée, consiste à inhiber la fraction 5 du complément (C5). Les auto-anticorps anti-récepteurs à l’acétylcholine (RACh), produits par la majorité des patients atteints d’une forme généralisée de myasthénie, activent … [Lire la suite]
Chloroquine et myasthénie : contre-indication absolue
De nombreux débats agitent la communauté scientifique et médicale concernant l’hydroxychloroquine et son utilisation pour combattre le Covid-19. Attention aux contre-indications ! Nous sommes bien placés pour connaître la complexité et la rigueur nécessaires à la conduite d’essais cliniques, y compris en repositionnement, et aux prescriptions hors AMM. Au vu des données actuelles portant sur … [Lire la suite]
Parution du VLM n°192
Comme vous le savez, l’AFM-Téléthon est pleinement mobilisée pour informer les malades et leurs familles sur l’épidémie de COVID-19. Dans le même temps, nous mettons tout en œuvre pour continuer de vous informer sur les avancées de la recherche et la vie avec la maladie. Nous vous proposons de découvrir le nouveau numéro de notre … [Lire la suite]
