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DM2 : cibler les mécanismes perturbés par des molécules commercialisées
Deux articles publiés au cours des 12 derniers mois présentent de nouvelles pistes thérapeutiques dans la dystrophie myotonique de type 2 (DM2) aux résultats encourageants chez des drosophiles modèles de la maladie. D’une part, un criblage de 3140 molécules sur le marché a identifié 10 d’entre elles pour leurs bénéfices sur la survie et les … [Lire la suite]
DM1 : un oligonucléotide administré dans le cerveau modèle murin de la maladie
L’IONIS 486178, un oligonucléotide antisens optimisé pour cibler les cellules musculaires (grâce au couplage à un anticorps) injecté par voie systémique, améliore l’atteinte musculaire de souris atteinte de DM1. Une injection par voie intra-cérébro-ventriculaire réduit l’atteinte comportementale des souris traitées. Ces résultats ouvrent la possibilité d’un traitement par voie intrathécale dans la DM1. Antisense … [Lire la suite]
Identification de critères d’évaluation/outils de mesure sensibles pour les essais cliniques dans la LGMDR12
Une étude d’histoire naturelle belge a évalué la sensibilité des tests de marche, du score MRC et du dynamomètre isocinétique chez 24 patients marchants atteints de myopathie des ceintures (LGMD) R12 liée à ANO5 pendant deux ans. Ces résultats sont comparés à l’examen des muscles des cuisses par IRM quantitative. Les investigateurs montrent que : … [Lire la suite]
Une équipe américaine montre la faisabilité de la thérapie génique chez la souris dans la DMC 1D
Une équipe de l’université de l’Iowa a voulu démontrer l’efficacité de la thérapie génique sur les stades avancés de dystrophie musculaire. Les chercheurs ont injecté un AAV2/9 CMV Large 1 chez 14 souris, âgées en moyenne de 38 semaines, modèles de la dystrophie musculaire congénitale 1D (DMC 1D) liée au gène LARGE 1. Les souris traitées … [Lire la suite]
Résultats d’une enquête de Cure SMA sur la participation des patients aux essais cliniques
Le retour d’expérience de participants à un essai clinique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 a été recueilli par le biais d’une enquête réalisée par l’association américaine Cure SMA. L’analyse des résultats de 70 questionnaires a mis en évidence : Une expérience positive de la participation à un essai clinique par les patients, Des facteurs … [Lire la suite]
L’institut recrute un Chef de Projet Senior (H/F) pour le Réseau Européen de Référence EURO-NMD
ERN EURO-NMD Les réseaux européens de référence (ERNs) sont des réseaux de centres d’expertise et de prestataires de soins de santé organisés à l’échelle européenne. Ils visent à faciliter la discussion sur des maladies et des affections complexes ou rares qui nécessitent un traitement hautement spécialisé, ainsi qu’une concentration de connaissances et de ressources. Créée … [Lire la suite]
L’institut recrute un Médecin de Recherche Clinique (H/F) pour I-Motion Adultes
Situé à Paris au cœur du plus grand centre hospitalier européen, la Pitié-Salpêtrière, l’Institut de Myologie est né en 1996 sous l’impulsion d’une association de malades et parents de malades, l’AFM-Téléthon. Son objectif : favoriser l’existence, la reconnaissance et l’essor de la myologie en tant que discipline clinique et scientifique à part entière. L’Institut de Myologie coordonne, … [Lire la suite]
DM1 : la toxicité de l’ARN modifie la morphologie, l’adhésion et la migration des astrocytes – Entretien avec Mario Gomes-Pereira
Mario Gomes-Pereira et son équipe* viennent de publier un article dans Nature Communications** portant sur la toxicité de l’ARN muté qui modifie la morphologie, l’adhésion et la migration des astrocytes chez la souris et chez l’homme dans la dystrophie myotonique de type 1 (DM1). Entretien avec Mario Gomes-Pereira. Quel est le contexte de ces travaux … [Lire la suite]
Bilan de la session 2022 d’AcadeMYO – Entretien avec Andoni Urtizberea
Andoni Urtizberea dresse le bilan de la session 2022 d’AcadeMYO, version entièrement virtuelle de l’École d’été de Myologie de l’institut, qui s’est tenue du 11 au 13 juillet. Quel était le profil des participants cette année ? Nous avons eu 44 participants inscrits issus de 27 pays : Chili, Argentine, Brésil, Colombie, Russie, Lettonie, USA, … [Lire la suite]
Cet été, musclez aussi votre cerveau !
Parce que l’été est le moment idéal pour parfaire sa culture dans tous les domaines, l’AFM-Téléthon et l’Institut de Myologie lancent une série de vidéos pédagogiques et ludiques pour mieux connaitre ses muscles et leur importance pour notre bonne santé générale. Combien en avons-nous ? Quel rôle ont-ils ? Savez-vous qu’ils permettent de garder une bonne … [Lire la suite]
