Le retour d’expérience de participants à un essai clinique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 a été recueilli par le biais d’une enquête réalisée par l’association américaine Cure SMA. L’analyse des résultats de 70 questionnaires a mis en évidence :
- Une expérience positive de la participation à un essai clinique par les patients,
- Des facteurs de motivation liés à l’accessibilité à un médicament, à un potentiel bénéfice clinique, à une aide pour les autres malades…
- Des facteurs de stress reposant sur la peur de la douleur, des effets indésirables, de la prise en charge des complications…
- La recommandation principale est de recevoir davantage d’informations.
Voir aussi « SMA et essai clinique : quand la motivation est plus forte que la crainte »
