- L’IONIS 486178, un oligonucléotide antisens optimisé pour cibler les cellules musculaires (grâce au couplage à un anticorps) injecté par voie systémique, améliore l’atteinte musculaire de souris atteinte de DM1.
- Une injection par voie intra-cérébro-ventriculaire réduit l’atteinte comportementale des souris traitées.
- Ces résultats ouvrent la possibilité d’un traitement par voie intrathécale dans la DM1.
Voir aussi « Maladie de Steinert : une piste thérapeutique efficace sur l’atteinte cérébrale ? »
