DM2 : cibler les mécanismes perturbés par des molécules commercialisées

  • Deux articles publiés au cours des 12 derniers mois présentent de nouvelles pistes thérapeutiques dans la dystrophie myotonique de type 2 (DM2) aux résultats encourageants chez des drosophiles modèles de la maladie.
  • D’une part, un criblage de 3140 molécules sur le marché a identifié 10 d’entre elles pour leurs bénéfices sur la survie et les capacités motrices de mouches atteintes de DM2. À noter que 4 de ces molécules agissent sur la voie de signalisation de l’activine.
  • D’autre part, une supplémentation en polyamines restaure les capacités motrices des mouches malades. La protéine ZNF9, mutée dans la DM2, serait impliquée dans le métabolisme des polyamines et contribuerait à l’atteinte musculaire.

 

Translational control of polyamine metabolism by CNBP is required for Drosophila locomotor function. Coni S et al. Elife. 2021 Sep

 

Reducing the Excess Activin Signaling Rescues Muscle Degeneration in Myotonic Dystrophy Type 2 Drosophila Model. Deng J et al. J Pers Med. 2022 Mar.

 

Voir aussi « Dystrophie myotonique de type 2 : deux nouvelles pistes thérapeutiques »