Nos actualités

L’amyotrophie spinale proximale autosomique dominante de l’enfance associée à BICD2 (en anglais spinal muscular atrophy, lower extremity-predominant type 2, ou SMALED2), aussi appelée amyotrophie spinale…

Le laboratoire japonais Shinyaku Co. Ltd a annoncé le 25 mars 2020 par communiqué de presse l’approbation commerciale au Japon de son oligonucléotide antisens ciblant le saut de…

Le Zolgensma® , initialement développé par AveXis (racheté depuis par Novartis) vient de recevoir un avis positif dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) par le Comité…

Des auteurs néerlandais et américains ont publié une mise à jour allant jusqu’en octobre 2018 de deux revues Cochrane sur les essais cliniques sur les…

Due à une absence complète de dystrophine, la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est à l’origine d’un déficit moteur progressif à prédominance proximale qui apparait…

Le laboratoire Novartis, qui a racheté la société AveXis et poursuit le développement du produit de thérapie génique Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi), a publié trois communiqués…

Le traitement médicamenteux de la myasthénie auto-immune repose sur les anticholinestérasiques, les corticoïdes et les immunosuppresseurs, avec cependant des formes réfractaires. Une nouvelle approche thérapeutique,…

De nombreux débats agitent la communauté scientifique et médicale concernant l’hydroxychloroquine et son utilisation pour combattre le Covid-19. Attention aux contre-indications ! Nous sommes bien…

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la maladie neuromusculaire débutant dans l’enfance la plus fréquente. Elle entraine un déficit musculaire progressif aboutissant à la…

Dans les pays occidentaux, l’incidence des maladies auto-immunes (MA) augmente et affecte 5 à 8% de la population. Principalement prévalentes chez la femme, ces pathologies…

Les aldéhydes déshydrogénases (ALDHs) sont des acteurs clés dans la survie, la protection et la différenciation des cellules via le métabolisme et la détoxification des…

La revue Neurology a publié début mars 2020,  les résultats intermédiaires d’un essai clinique de phase I/II évaluant le golodirsen (Vyondys 53 – SRP-4053) dans…

La dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSH) fait partie des myopathies les plus fréquentes et peut concerner des personnes de tout âge. Transmise sur un mode autosomique…

La piste « anti-myostatine », pour bloquer la myostatine – un inhibiteur naturel de la croissance musculaire – est à l’étude dans les maladies neuromusculaires…

Longtemps, le dogme selon lequel l’exercice serait nocif dans les maladies neuromusculaires, est resté solidement ancré dans les mentalités des scientifiques et des médecins chargés…

« J’ai récupéré le contrôle de ma vie ». Ce verbatim résume le point de vue très consensuel d’un groupe de sept patients atteints de polymyosite (n=6)…

L’épidémie actuellement en cours en France impose aux personnes fragiles ou qui les accompagnent, en l’occurrence les personnes concernées par une maladie neuromusculaire et leurs…

L’épidémie actuellement en cours en France impose aux personnes fragiles ou qui les accompagnent, en l’occurrence les personnes concernées par une maladie neuromusculaire et leurs…