DMD : un médicament ciblant le saut de l’exon 53 autorisé au Japon

Le laboratoire japonais Shinyaku Co. Ltd a annoncé le 25 mars 2020 par communiqué de presse l’approbation commerciale au Japon de son oligonucléotide antisens ciblant le saut de l’exonPartie codante de l’ADN au sein d’un gène. 53 du gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). de la dystrophineProtéine large du sarcolemme. La myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie résultant d’une déficience du gène de la dystrophine. (gène DMD), le viltolarsen (NS-065/NCNP-01- Viltepso), dans la dystrophie musculaireAtteinte musculaire caractérisée par une fonte et un affaiblissement progressifs de certains groupes de muscles. de Duchenne. Le viltolarsen 250 mg est administré par injection intraveineuse, une fois par semaine, à la dose de 80mg/kg.

Le viltolarsen développé par le laboratoire Shinyaku Co. Ltd et le National Center of neurology and Psychiatry, vient agrandir la famille des oligonucléotides antisens ayant déjà reçu une autorisation de mise sur le marché dans la DMD, l’Exondys51 et le Vyondys53, cette fois aux États-Unis. Le viltolarsen pourra aussi être prescrit aux États-Unis dans le cadre d’un programme d’accès (expanded acces program).

Les autorités sanitaires japonaises ont pris en compte les résultats de deux essais cliniques du viltolarsen terminés : un essai de phase I auprès de 10 garçons atteints de DMD âgés de 5 à 18 ans et un essai de phase I/II en double aveugle contre placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. chez 16 garçons atteints de DMD âgés de 4 à 9 ans durant 1 an et demi.
Le laboratoire n’a pas donné de précisions sur ces résultats. Un essai international de phase III (RACER53) vient de débuter pour confirmer ces données à plus long terme et auprès d’une plus large cohorte.

Voir le communiqué de presse de Nippon Shinyaku Co. Ltd du 25 mars 2020 « Marketing authorization in Japan of VILTEPSO® Intravenous Infusion 250 mg for the treatment of Duchenne muscular dystrophy »