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2414 actualités
Zolgensma® : des effets indésirables graves rares à connaitre et à surveiller
Le 3/03/2021
Le Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) est le premier produit de thérapie génique à avoir obtenu en 2019 une autorisation de mise sur le marché dans une…
Le muscle, un partenaire essentiel de la vaccination !
Le 1/03/2021
La campagne de vaccination contre la Covid-19 est dans toutes les discussions. Les questions sont multiples mais sait-on pourquoi les vaccins, et particulièrement ceux à…
DMD : Démarrage à I-Motion de l’essai de thérapie génique microdystrophine du laboratoire Généthon en collaboration avec Sarepta Therapeutics
Le 1/03/2021
La thérapie génique utilisée dans cet essai associe un vecteur viral de type AAV et une version raccourcie du gène de la dystrophine, la microdystrophine,…
Journée Internationale des Maladies Rares – 28 février 2021
Le 28/02/2021
Au sein de l’Union Européenne, une maladie est considérée comme rare lorsqu’elle affecte moins d’une personne sur 2 000. Pour la grande majorité des cas,…
Etude d’ARN longs non codants dans une cohorte de patients Becker : Applicabilité à la conception de la stratégie thérapeutique de saut d’exons 45-55 pour la DMD
Le 26/02/2021
Elena Gargaun, MD, PhD en biologie cellulaire et moléculaire, a travaillé au sein de l’équipe Thérapie génique pour la DMD & physiopathologie du muscle squelettique à l’nstitut…
L’Institut recrute un Médecin de Recherche Clinique H/F
Le 25/02/2021
Situé à Paris au cœur du plus grand centre hospitalier européen, la Pitié-Salpêtrière, l’Institut de Myologie est né en 1996 sous l’impulsion d’une association de…
Myosite à inclusions et sirolimus : les résultats définitifs de l’essai Rapami ouvrent la voie à une phase III
Le 25/02/2021
La myosite à inclusions sporadique associe processus inflammatoire et dégénérescence musculaire. C’est la plus fréquente des myosites après l’âge de 50 ans, mais aussi la…
M&M’s – Muscle Monday Seminar – 1er mars – Werner Stenzel (Allemagne)
Le 25/02/2021
Myositis associated with connective tissue disease: The classic ones – Antisynthetase Syndrome – The less well studies ones – Scleromyositis Lundi 1er mars 2021 –…
Du nouveau dans les essais cliniques sur la maladie de Pompe
Le 24/02/2021
La dixième journée française de la maladie de Pompe s’est déroulée le 28 janvier 2021 en visioconférence. Réunissant plus de 80 experts, elle a permis…
Laure de Pontual lauréate du prix Master 2020 décerné par la SFM
Le 24/02/2021
Laure de Pontual a reçu le prix Master 2020* décerné par la Société Française de Myologie (SFM). Ce prix vient récompenser son excellent dossier académique,…
De nouvelles approches thérapeutiques dans la FSH plus ou moins prometteuses
Le 24/02/2021
La myopathie facio-scapulo-humérale (FSH) se traduit par une atteinte progressive des muscles du visage, des fixateurs de l’omoplate, des muscles du tronc et des muscles…
La subluxation du globe oculaire : une complication iatrogène exceptionnelle dans la myasthénie auto-immune
Le 22/02/2021
La myasthénie est une maladie neuromusculaire d’origine auto-immune plus particulièrement fréquente à l’âge adulte. Elle est due à l’action délétère d’anticorps produits par la personne…
Le resvératrol, un antioxydant à l’essai dans les DMD, DMB et la maladie de Fukuyama pendant 24 semaines, améliorerait la fonction motrice des patients les moins sévères
Le 19/02/2021
L’atteinte musculaire dans les dystrophies musculaires de Duchenne (DMD) et de Becker (BMD) et dans la dystrophie musculaire congénitale de type Fukuyama, une alpha-dystroglycanopathie, s’accompagne…
De nouveaux résultats du Golodirsen dans la DMD montrent une tendance à protéger le muscle de la dégénérescence
Le 19/02/2021
Le golodirsen (Vyondys 53® – SRP-4053) oligonucléotide antisens (Sarepta Therapeutics) qui vise le saut de l’exon 53 du gène de la dystrophine (DMD) est autorisé…
Une enquête européenne souligne la lourdeur de la SMA de type I pour les aidants « informels »
Le 17/02/2021
L’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (ou SMA pour spinal muscular atrophy) est la deuxième maladie neuromusculaire la plus fréquente chez l’enfant. Elle entraine…
Le Registre SMA France, pensez-y !
Le 16/02/2021
Actif depuis début 2020, le Registre SMA France collecte et analyse, de façon rétrospective et prospective, les données de toute personne atteinte d’amyotrophie spinale proximale…
Crise myasthénique et ventilation assistée : une trachéotomie est nécessaire dans la moitié des cas
Le 15/02/2021
D’origine auto-immune, la myasthénie est une maladie neuromusculaire liée à l’action délétère d’auto-anticorps dirigés contre des éléments de la jonction neuromusculaire. La majorité des myasthénies…
Journée internationale des Femmes en Science
Le 11/02/2021
A l’occasion de la Journée internationale des Femmes en Science, nous souhaitons rendre hommage à l’ensemble de nos chercheuses et cliniciennes de l’Institut et les…
M&M’s – Muscle Monday Seminar – 15 février – WhiteLab Genomics
Le 11/02/2021
Data intelligence for cell & gene therapies development Lundi 15 février 2021 – 12:00-13:00 WhiteLab Genomics (Company specialized in the development of an Artificial Intelligence…
Au Japon, l’exosquelette robotisé HAL montre ses bénéfices dans la myosite à inclusions
Le 9/02/2021
Identifiée en 1995, la myosite à inclusions sporadique fait partie des myopathies inflammatoires mais ne répond pas à leurs traitements habituels (corticoïdes, immuno-suppresseurs ou -modulateurs).…