Gefurulimab successfully completes Phase III trials in myasthenia gravis with anti-RACh+ antibodies

The Phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. PREVAIL trial evaluated gefurulimab (or ALXN1720) against a placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. in 20 countries, including France, in 249 adults with a generalised form of autoimmune myasthenia gravis:

• this drug candidate is a bispecific nano-antibody that binds to the C5 component of the complement system (to block its activation) and to albumin, which is thought to prolong its half-life;
• it is self-administered subcutaneously on a weekly basis, with the option of receiving immunoglobulins concurrently,
• the efficacy endpoints of the PREVAIL trial were met, with a significant, rapid (from week 1) and sustained (for 26 weeks) improvement in MG-ADL and QMG scores,
• the incidence of adverse events was equivalent in both groups (75.6 per cent on gefurulimab and 80.6 per cent on placebo), most of which were mild to moderate in severity, with no reported cases of meningococcal infection.