Initial results from the Phase III trial of del-desiran in Steinert disease

In September 2026, Novartis announced the initial results of the Phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. HARBOR trial evaluating delpacibart andedesiran (del-desiran or AOC 1001) in type 1 myotonic dystrophy (DM1).

• The trial’s primary endpoint was not met: among the 150 participants aged between 16 and 65, del-desiran did not significantly improve hand myotonia compared with placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. after approximately one year of treatment.
• Signs of activity were reportedly observed for certain secondary endpoints (grip strength, muscle strength, walking/running over 10 metres, and the DM1-ACTIVc questionnaire on activities of daily living). These data are currently being analysed.
• The data on the product’s tolerability are generally favourable.

Novartis plans to hold discussions with the health authorities before deciding on the next steps.