Myopathie de Becker : résultats encourageants pour le sevasemten dans un essai de phase I, en attendant ceux de la phase II

L’étude ARCH de phase Ib en ouvert (NCT05160415) a consisté en une escalade posologique du sevasemten (EDG-5506) chez 12 adultes atteints de dystrophie musculaireAtteinte musculaire caractérisée par une fonte et un affaiblissement progressifs de certains groupes de muscles. de Becker, âgés de 18 à 55 ans, marchants mais présentant déjà un déclin fonctionnel.

• Le traitement a été bien toléré à toutes les doses testées (de 10 à 20 mg/j par voie orale).
• Il a été associé à une réduction des biomarqueurs sanguins de lésions musculaires (CK, TNNI2 et myoglobine) dès quatre semaines de traitement et jusqu’à 24 mois.
• La diminution était optimale à la dose de 10 mg par jour, justifiant le choix de cette posologie pour les études cliniques ultérieures.
• Les scores NSAA sont restés stables à 24 mois par rapport aux valeurs initiales.

L’essai de phase IIAu cours d’un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu’il était bien toléré (au cours d’un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l’efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l’efficacité du traitement. Grand Canyon (NCT05291091) évalue contre placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. l’efficacité d’une dose quotidienne de 10 mg de sevasemten chez l’adulte ; il est en cours notamment en France jusqu’à fin 2026.