De grandes disparités au niveau mondial pour l’accès aux thérapies innovantes dans la SMA

Partager sur

Des cliniciens sud-africains ont compilé et analysé les difficultés d’accès aux traitements innovants de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 dans une bonne partie du monde non occidental :

  • leur travail repose sur une recherche bibliographique exhaustive sur la période 2014-2025, mais restreinte à la population pédiatrique, aux traitements innovants (Spinraza, Zolgensma et Evrysdi) et à leur corollaire, le dépistage néonatal,
  • une inégalité d’accès flagrante est rapportée dans 40 articles retenus pour l’étude, avec pour conséquence des questionnements en matière d’éthique,
  • le manque de ressources, la désorganisation des systèmes de santé et le manque de recul sur l’efficacité et la tolérance de ces molécules par ailleurs très onéreuses constituent de puissants freins à la diffusion de ces thérapies au plus grand nombre.

Les auteurs plaident pour des efforts concertés entre les différentes parties prenantes au niveau mondial afin de combattre cette injustice.

Ethics and equity in access to disease-modifying therapies and newborn screening for spinal muscular atrophy: A scoping review. Murugasen S, Kruger M, Blockman M, Wilmshurst JM. Dev Med Child Neurol. 2026 Apr

Sur le même thème