Résultats du losmapimod et d’antioxydants dans la FSH

De nouveaux résultats d’essais ont été récemment publiés dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FHSD). Pour le losmapimod, ils montrent que :

• dans un essai de phase IIAu cours d’un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu’il était bien toléré (au cours d’un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l’efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l’efficacité du traitement., conduit chez 80 personnes atteintes de FSHD1, âgées de 18 à 65 ans, le produit ralentirait l’évolution de la maladie, comparé au placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo.,
• les images d’IRML’imagerie par résonance magnétique ou IRM est une technique d’imagerie médicale qui permet d’obtenir des images en coupe ou en volume d’un organe ou d’une région du corps humain. Pendant l’examen, la personne est allongée, immobile, sur un lit mobile qui coulisse dans un appareil cylindrique constitué d’un aimant très puissant. Cet examen n’est pas douloureux. L’impression d’être enfermé, isolé, le bruit de la machine, la durée de l’examen peuvent cependant être un peu impressionnants. mettent en évidence un ralentissement du remplacement des cellules musculaires par du tissu graisseux dans certains muscles,
• des améliorations cliniques significatives sous losmapimod ont été rapportées par les patients (PROM),
• aucune différence significative n’a été observée sur l’expression dans les muscles des gènes régulés par DUX4 sous losmapimod ou sous placebo (critère principal de l’essai).

Avec des antioxydants, les résultats d’un essai mené au CHU de Montpellier (NCT01596803) objectivent une amélioration des volumes et de la qualité des muscles, de la force musculaire et de la réponse antioxydante chez 10 patients comparés à 10 autres qui ont reçu un placebo.

Safety and efficacy of losmapimod in facioscapulohumeral muscular dystrophy (ReDUX4): a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2b trial. Tawil R, Wagner KR, Hamel JI, et al. Lancet Neurol. 2024 Mai.

 

Muscle strength, quantity and quality and muscle fat quantity and their association with oxidative stress in patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy: Effect of antioxidant supplementation. Wilson VD, Bommart S, Passerieux E et al. Free Radic Biol Med. 2024 Juil.

 

Voir aussi « FSHD : de nouveaux résultats d’essais cliniques »