Une technique originale pour évaluer l’impact des oligonucléotides antisens au niveau du système nerveux central

Des chercheurs français et néerlandais ont voulu identifier les effets des oligonucléotides antisens (ASO) au niveau du système nerveux central (SNC) dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) :

• une approche transcriptomique a été appliquée pour marquer spatialement les différents isoformes de dystrophineProtéine large du sarcolemme. La myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie résultant d’une déficience du gène de la dystrophine. et leur localisation cellulaire au niveau du SNC,
• un des modèles murins de la DMD, la souris mdx52, a bénéficié de cette analyse avant et après injection d’ASO permettant de sauter l’exonPartie codante de l’ADN au sein d’un gène. 51 et d’aboutir à une réexpression de l’isoforme pleine longueur Dp427, au niveau des couches profondes du cortex et la corne d’Amon,
• la ré-expression des autres isoformes de la dystrophine est localisée dans d’autres structures du SNC.

Cette approche originale permet également de tracer des marqueurs de l’activation immunitaire.