Publication des résultats de l’essai de phase II de l’amifampridine dans la SMA

Un essai italien de phase IIAu cours d’un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu’il était bien toléré (au cours d’un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l’efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l’efficacité du traitement., randomisé, croisé, contre placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo., a évalué la sécurité d’utilisation et l’efficacité de l’amifampridine, une molécule qui améliore le fonctionnement de la jonction neuromusculaire, auprès de 13 adultes atteints de SMA de type III. Ils étaient âgés de 34 ans en moyenne, ambulants et n’avaient pas reçu d’autres thérapies innovantes auparavant. Les résultats publiés en juin 2022 montrent qu’en comparaison avec le placebo, l’amifampridine :

• améliore significativement la fonction motrice sur le test HFMSE et la fatigue,
• n’a pas d’effet significatif sur le test de marche de 6 minutes, la capacité à se relever du sol ou d’une chaise, à monter des marches ou à marcher 10 minutes.
• est bien toléré, l’effet indésirable principal rapporté étant des paresthésies transitoires.

Amifampridine safety and efficacy in spinal muscular atrophy ambulatory patients: a randomized, placebo-controlled, crossover phase 2 trial. Bonanno S, Giossi R, Zanin R et al. J Neurol. 2022 Juin.

 

Voir aussi « SMA : des résultats mitigés de l’essai de l’amifampridine »