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L’utilisation de cellules CAR-T en soutien de la thérapie génique dans la DMD
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Des chercheurs de Généthon (Evry) ont utilisé des lymphocytes TType de globules blancs spécialisés dans certaines réactions immunitaires. Il existe plusieurs types de lymphocytes T (lymphocytes T3, T4, T8, lymphocytes suppresseurs…), chacun répondant à des besoins spécifiques. Les lymphocytes T ne secrètent pas d’anticorps. génétiquement modifiés (CAR-T de type FAP) afin d’améliorer les transferts de gènes-médicaments par l’intermédiaire de virusCe sont les plus petits micro-organismes vivants. Pour vivre et se multiplier, ils parasitent des cellules dont ils détournent à leur profit la machinerie. adéno-associés (AAV« adeno-associated virus » , ou virus adéno-associé est un petit virus à ADN simple brin. Il fait partie de la famille des Parvoviridae et appartient au genre des Dependovirus. La particule virale est constituée d’un brin d’ADN de polarité positive ou négative protégé par une capside. La taille moyenne d’une particule d’AAV et de 18 à 22 nm. Les AAV sont les seuls parvovirus non autonomes. Lorsqu’on emploie « rAAV » , il s’agit du virus AAV recombinant, c’est-à-dire qu’il a été modifié pour devenir un vecteur (et n’est donc plus virulent).) en thérapie génique :
- après deux injections, ces cellules CAR-T se sont avérées capables de réduire les phénomènes fibrotiques observés dans la souris modèle de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD),
- elles permettent de dépléter le muscle de cellules progénitrices au potentiel fibro-adipogénique élevé,
- appliqué dans les protocoles de transfert de gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). dans ce même modèle, la thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. s’en est trouvée améliorée.
Ces travaux sont l’illustration d’une interaction croissante entre thérapie cellulaireProcessus par lequel on transfert des cellules (modifiées ou non) dans un organisme dans un but thérapeutique. et thérapie génique.