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Le reldesemtiv, qui n’agit pas sur la production de SMN, est efficace dans la SMA de type II, III et IV
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Le reldesemtiv (CK-2127107) est un activateur de la troponine des muscles squelettiquesVoir muscles striés., une protéineMacromolécule formée de l’enchaînement d’acides aminés, codée par un gène. Chaque protéine assure un rôle précis dans l’organisme. du sarcomèreUnité contractile répétitive de la myofibrille du muscle strié, limitée par deux stries Z voisines, centrée par la bande M et formée de l’intrication de filaments fins (bande I) et de filaments épais (bande A). L’organisation tridimensionnelle des filaments fins et épais, leur cohésion dans le sarcomère et leur connexion avec le sarcolemme sont assurées par un troisième type de myofilaments : l’a-actinine, la titine, la nébuline, la myotiline, la myomésine, la protéine M, la desmine et la skélémine. sensible au calcium. En ralentissant la vitesse de libération du calcium dans les muscles squelettiques, il en améliore la contractilitéCapacité de se contracter avec force en présence d’une stimulation appropriée..
Il a fait l’objet de plusieurs essais chez des volontaires sains, contre placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo., qui ont mis en évidence sa bonne tolérance et son efficacité sur la force musculaire ; il est à l’étude comme traitement potentiel de maladies associées à une fatigue ou une faiblesse musculaire.
Développé par la société Cytokinetics, le reldesemtiv a été évalué entre décembre 2015 et mai 2018 dans 18 centres d’Amérique de Nord chez 70 patients atteints de SMA de type II, III et IV, âgés de plus de 12 ans. Pendant deux mois, les participants de cet essai de phase IIAu cours d’un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu’il était bien toléré (au cours d’un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l’efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l’efficacité du traitement., randomisé, en double aveugle, ont reçu par voie orale soit le reldesemtiv deux fois par jour à la dose de 150 mg (24 participants) ou 450 mg (20 participants), soit le placebo (26 participants).
Les résultats publiés en février 2021 montrent :
- une bonne tolérance aux deux doses testées,
- une amélioration significative de la fonction respiratoire (pression expiratoire maximum ou MEP) chez les patients sous reldesemtiv aux deux doses, comparée au groupe placebo,
- une augmentation significative de la distance de marche parcourue en six minutes par les patients ayant reçu 450 mg de reldesemtiv par rapport à celle du groupe placebo.
Les investigateurs de cet essai suggèrent d’évaluer ce traitement, qui n’agit pas sur la production de SMN comme les médicaments récemment autorisés dans la SMA, sur un plus grand nombre de patients.