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Le Givinosat (Duvysat®) reçoit un avis défavorable au remboursement de la HAS dans la DMD
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Le givinostat (Duvyzat®) dispose d’une AMM européenne conditionnelle depuis juin 2025 chez les garçons âgés de 6 ans et plus atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), ambulants, traités aussi par corticostéroïdes. Le 12 février 2026, la Haute autorité de santé (HAS) a émis un avis défavorable à son remboursement par l’assurance maladie dans cette indication, qui stoppe le processus qui aurait permis de commercialiser le médicament en France.
La HAS a conclu à un Service Médical Rendu insuffisant (SMRi) du givinostat (Duvyzat®) dans cette indication, qui s’appuie sur :
- des résultats d’efficacité non significatifs, notamment sur le critère principal : le temps pour monter 4 marches a diminué seulement de 1,78 secondes en moyenne chez les patients traités 18 mois avec le givinostat comparé au groupe placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. dans l’essai Epidys ;
- une différence de temps pour se relever du sol (premier critère secondaire) qui n’est pas significative entre les deux groupes ;
- des effets secondaires hématologiques et gastrointestinaux non négligeables.
Les patients français qui recevaient le médicament dans le cadre d’un dispositif d’accès compassionnel continueront d’être traités pendant au moins un an, conformément à la législation.
D’autres résultats du laboratoire sont attendus d’ici 2033 dans le cadre d’un nouvel essai de phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché., comme l’exige l’Agence européenne par rapport à l’AMM conditionnelle.
Voir aussi « Myopathie de Duchenne : déception pour l’accès au givinostat en France »