La pyridostigmine tend à améliorer la fatigabilité subjective, mais ne montre pas d’effet significatif sur la force musculaire

L’essai SPACE s’est déroulé entre 2016 et 2017 aux Pays-Bas. Cet essai monocentrique de phase IIAu cours d’un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu’il était bien toléré (au cours d’un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l’efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l’efficacité du traitement. en cross over a évalué un traitement de 8 semaines par pyridostigmine contre placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. chez 35 personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de types II à IV.

Ses résultats publiés en décembre 2022 montrent :

• une absence de différence statistiquement significative des résultats du Nine-hole peg test (NHPT) et de la mesure de la fonction motrice (MFM) sous pyridostigmine et sous placebo ;
• une bonne tolérance de la pyridostigmine ;
• une majorité de participants (74,4%) qui rapportent un bénéfice moyen ou important de la pyridostigmine sur leur fatigabilité (contre 29,7% sous placebo).

Randomized double-blind placebo-controlled crossover trial with pyridostigmine in spinal muscular atrophy types 2-4. Stam M, Wijngaarde CA, Bartels B et al. Brain Commun. 2022 Dec 9;5(1):fcac324.

 

Voir aussi « SMA de types II, III, IV : résultats mitigés pour la pyridostigmine »