DMB : l’EDG-5506 passe à la phase II

Après le succès des phases Ia et Ib, Edgewise Therapeutics annonce dans un communiqué de juillet 2022 le lancement de la phase II afin d’évaluer l’EDG-5506, une petite molécule prise par voie orale et connue pour son action inhibitrice sur l’ATPase, qui agit sur les myosines des fibres rapides, particulièrement affectées dans les dystrophies. Cette évaluation va porter sur la sécurité, la pharmacocinétiqueLa pharmacocinétique étudie le devenir d’un médicament dans l’organisme : comment est-il absorbé (quelle quantité, à quelle vitesse…) ? Comment diffuse-t-il dans l’organisme (quelle quantité, à quelle vitesse…) ? Comment est-il transformé, puis éliminé (par le foie, par le rein…) ? L’étude de la pharmacocinétique est utilisée dans les essais cliniques de phase I afin de déterminer la dose maximale tolérée du médicament à utiliser lors de futurs essais cliniques de phase II, III ou IV de ce médicament. et l’effets sur des biomarqueurs et des mesures fonctionnelles dans la dystrophie musculaire de Becker (DMB) :

• il s’agit d’un essai randomiséDans un essai randomisé, les participants sont répartis par tirage au sort dans les différents groupes., en double aveugle et contrôlé contre placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo..
• 48 adultes et 18 adolescents âgés de 12 ans ou plus et atteints de DMB, devraient être recrutés dans 14 sites aux Etats-Unis, au Royaume-Uni et aux Pays-Bas.
• l’essai se déroulera sur une période de 12 mois de traitement, précédée par une période de dépistage de quatre semaines et suivie par une période de suivi de quatre semaines également.

Le laboratoire a annoncé également le démarrage d’un essai clinique de phase IIAu cours d’un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu’il était bien toléré (au cours d’un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l’efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l’efficacité du traitement. pour évaluer l’efficacité de l’EDG-5506 chez des personnes atteintes de myopathie de Duchenne.

Edgewise Therapeutics Now Enrolling CANYON Phase 2 Clinical Trial Of EDG-5506 In Individuals with Becker Muscular Dystrophy (BMD). Edgewise Therapeutics, Communiqué de presse du 12 Juillet 2022

 

Voir aussi « Myopathie de Becker : une nouvelle étape pour l’EDG-5506 »