Des faibles taux d’anti-AAV9 et ne dépendant pas de l’âge chez les adultes atteints de SMA

Des cliniciens allemands ont déterminé le taux d’anticorpsprotéine fabriquée par le système immunitaire (en particulier les lymphocytes B) en réponse à l’introduction d’une molécule étrangère à l’organisme, à laquelle elle se lie étroitement, pour l’inactiver ou la marquer et permettre ainsi son élimination par l’organisme. anti-AAV9 chez 69 adultes atteints de SMA de type II et III. S’appuyant sur un seuil supérieur à 1/50 comme critère d’exclusion aux essais de thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. du Zolgensma, ils ont mis en évidence :

• une faible prévalence de ce critère chez les adultes : seuls trois patients (4,3%) ont un taux supérieur à 1/50 ;
• une prévalence qui n’augmente pas avec l’âge ;
• un taux d’anti-AAV9 chez les adultes qui ne serait donc pas un frein à la prise du Zolgensma.

Un faible taux d’anti-AAV9 avait déjà été démontrée chez les jeunes enfants atteints de SMA.

Prevalence of Anti-Adeno-Associated Virus Serotype 9 Antibodies in Adult Patients with Spinal Muscular Atrophy. Stolte B, Schreiber-Katz O, Günther R et al. Hum Gene Ther. 2022 Sep;33(17-18):968-976.

 

Voir aussi « SMA : quel taux d’anti-AAV9 présentent les adultes avant la thérapie génique ? »