Consensus d’experts sur l’évaluation et la prise en charge des effets indésirables du delandistrogene moxeparvovec (Elevidys®)

Compte tenu du développement rapide et récent des traitements de thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. par microdystrophine dans la myopathie de Duchenne (DMD), il existe peu de données sur les effets secondaires de ces traitements.

• La méthode Delphi a été utilisée pour élaborer un consensus sur l’évaluation et la prise en charge des effets secondaires (vomissements, gastrite, atteinte hépatique aiguë, myocardite, myosite auto-immune) du delandistrogene moxeparvovecavant (Elevidys^®).
• Les experts sollicités avaient tous une expérience de l’administration de ce produit dans le cadre d’essais cliniques ou de la prise en charge de garçons atteints de DMD ou d’effets secondaires de la thérapie génique.
• Ce consensus d’experts constitue une base de travail et d’échanges pour améliorer la prise en charge des effets indésirables potentiels de la thérapie génique par microdystrophine.

Management of Select Adverse Events Following Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy for Patients With Duchenne Muscular Dystrophy. Zaidman CM, Goedeker NL, Aqul AA et al. J Neuromuscul Dis. 2024;11(3):687-699.