Cipaglucosidase alfa et miglustat dans la maladie de Pompe : des données à deux ans

La cipaglucosidase alfa, ou Pombiliti^® est une enzyme recombinanteLes enzymes recombinantes sont produites par un organisme dont l’ADN a été modifié (par une technique appelée recombinaison génétique). Cette technique permet de faire fabriquer par des cellules mises en culture ou par des animaux des protéines humaines identiques ou quasi-identiques à la protéine naturellement produite chez l’homme. à l’essai dans la maladie de Pompe en combinaison avec le miglustat (Opfolda^®). L’association des deux candidats médicaments a été évaluée lors de l’essai PROPEL de phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. auprès de 118 patients atteints de la forme tardive de la maladie. Après une première phase d’un an contre le traitement par Myozyme^® en combinaison avec un placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo., s’est tenue une phase d’extension en ouvert d’un an.

• Les résultats à deux ans montrent une amélioration des capacités de marche et une stabilisation des capacités respiratoires grâce au traitement.
• La tolérance est similaire à celle du Myozyme ^®.

Malgré une autorisation de mise sur le marché en Europe, le traitement n’est pas encore disponible en France.

104-week efficacy and safety of cipaglucosidase alfa plus miglustat in adults with late-onset Pompe disease: a phase III open-label extension study (ATB200-07) Schoser B, Kishnani PS, Bratkovic D et al. J Neurol . 2024 Feb

 

Voir aussi « Maladie de Pompe : l’essai PROPEL confirme à 2 ans ses bons résultats »