ACTIVITES CLINIQUES

Les essais en cours

L’Institut de Myologie pilote des essais cliniques de pointe pour les maladies neuromusculaires, en partenariat avec les laboratoires industriels et les chercheurs académiques.

Retrouvez ci-dessous la liste des essais en cours à l’Institut de Myologie

75 essais cliniques en cours

EDG-5506 BMD

Etude de phase II randomisee, en double aveugle et controlee contre placebo visant a evaluer la securite d'emploi, les biomarqueurs et la pharmacocinetique de l'EDG-5506, ainsi que ses effets sur les mesures fonctionnelles chez des adultes et des adolescents atteints…

Dystrophie musculaire de Becker I-Motion Adultes Active

Etude de phase II randomisee, en double aveugle et controlee contre placebo visant a evaluer la securite d’emploi, les biomarqueurs et la pharmacocinetique de l’EDG-5506, ainsi que ses effets sur les mesures fonctionnelles chez des adultes et des adolescents atteints de dystrophie musculaire de Becker.

Code
EDG-5506 BMD
Maladie
Dystrophie musculaire de Becker
Investigateur principal
T. Stojkovic
Promoteur
Edgewise Th
Statut
Active
Public
Adultes
Phase
Phase II
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

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ATA-003-GSAR (Atamyo)

Etude de phase 1-2, en ouvert, d'escalade de dose pour evaluer la securite de 3 doses d'ATA-200 intraveineux, un vecteur viral adeno-associe portant le gene de la gamma-sarcoglycane humaine, chez des patients atteints de gamma-sarcoglycanopathie (LGMD R5, anciennement LGMD 2C).

Myopathies des ceintures I-Motion Pédiatrique En preparation

Etude de phase 1-2, en ouvert, d’escalade de dose pour evaluer la securite de 3 doses d’ATA-200 intraveineux, un vecteur viral adeno-associe portant le gene de la gamma-sarcoglycane humaine, chez des patients atteints de gamma-sarcoglycanopathie (LGMD R5, anciennement LGMD 2C).

Code
ATA-003-GSAR
Maladie
Myopathies des ceintures
Investigateur principal
Marina Colella
Promoteur
ATAMYO Therapeutics
Statut
En preparation
Public
Pediatriques
Phase
Phase I
Lieu d'essai
I-Motion Pédiatrique

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GNT-016-MDYF

Essai clinique d'une therapie genique avec une microdystrophine (GNT0004) dans la DMD : etude de therapie genique utilisant une microdystrophine pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Dystrophie musculaire de Duchenne I-Motion Pédiatrique En attente

Essai clinique d’une therapie genique avec une microdystrophine (GNT0004) dans la DMD : etude de therapie genique utilisant une microdystrophine pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Code
GNT-016-MDYF
Maladie
Dystrophie musculaire de Duchenne
Investigateur principal
Silvana De Lucia
Promoteur
Genethon
Statut
En attente
Public
Pediatriques
Lieu d'essai
I-Motion Pédiatrique

Registre COL6

Caracterisation phenotypique et moleculaire d'une cohorte de patients ayant une myopathie reliee au gene COL6 (etude retrospective).

Myopathies liees au collagene de type VI En cours

Caracterisation phenotypique et moleculaire d’une cohorte de patients ayant une myopathie reliee au gene COL6 (etude retrospective).

Code
Registre-COL6
Maladie
Myopathies liees au collagene de type VI
Investigateur principal
Tanya Stojkovic
Promoteur
AP-HP
Statut
En cours
Public
Adultes

PIP7 (MEX-NM-303)

Etude de prolongation ouverte visant a evaluer l'innocuite et l'efficacite a long terme de la mexiletine chez des patients pediatriques presentant des troubles myotoniques et ayant termine l'etude MEX-NM-301.

Dystrophies myotoniques I-Motion Pédiatrique En cours

Etude de prolongation ouverte visant a evaluer l’innocuite et l’efficacite a long terme de la mexiletine chez des patients pediatriques presentant des troubles myotoniques et ayant termine l’etude MEX-NM-301.

Code
PIP7 (MEX-NM-303)
Maladie
Dystrophies myotoniques
Investigateur principal
Arnaud Isapof
Promoteur
Lupin
Statut
En cours
Public
Pediatriques
Lieu d'essai
I-Motion Pédiatrique

REN001-201 / STRIDE

Etude en double aveugle controlee par placebo pour evaluer l'efficacite et la securite d'un traitement de 24 semaines avec REN001 chez les patients atteints de myopathie mitochondriale primaire.

Maladies mitochondriales I-Motion Adultes Active

Etude en double aveugle controlee par placebo pour evaluer l’efficacite et la securite d’un traitement de 24 semaines avec REN001 chez les patients atteints de myopathie mitochondriale primaire.

Code
REN001-201 / STRIDE
Maladie
Maladies mitochondriales
Investigateur principal
Tanya Stojkovic
Promoteur
Reneo
Statut
Active
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

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ArthemiR CT-ATX-01-DM1-1.1

Etude de phase 1/2a menee en double aveugle, controlee par placebo, a dose unique et a doses multiples croissantes visant a evaluer l'innocuite, la tolerabilite, la pharmacocinetique, la pharmacodynamique et l'efficacite clinique preliminaire de l'administration intraveineuse d'ATX-01 chez des participants…

Dystrophies myotoniques I-Motion Adultes Active

Etude de phase 1/2a menee en double aveugle, controlee par placebo, a dose unique et a doses multiples croissantes visant a evaluer l’innocuite, la tolerabilite, la pharmacocinetique, la pharmacodynamique et l’efficacite clinique preliminaire de l’administration intraveineuse d’ATX-01 chez des participants ages de 18 a 64 ans atteints de dystrophie myotonique de type 1.

Code
ArthemiR CT-ATX-01-DM1-1.1
Maladie
Dystrophies myotoniques
Investigateur principal
Guillaume Bassez
Promoteur
ARTHEx Biotech S. L.
Statut
Active
Public
Adultes
Phase
Phase I
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

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REN001-202

Etude ouverte multicentrique visant a evaluer la securite et la tolerance a long terme du REN001 chez des sujets atteints de myopathie mitochondriale primaire.

Maladies mitochondriales I-Motion Adultes Active

Etude ouverte multicentrique visant a evaluer la securite et la tolerance a long terme du REN001 chez des sujets atteints de myopathie mitochondriale primaire.

Code
REN001-202
Maladie
Maladies mitochondriales
Investigateur principal
Tanya Stojkovic
Promoteur
Reneo
Statut
Active
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

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Vertex VX23-670-001

Etude d'escalade de dose de phase 1/2, randomisee, en double aveugle, controlee par placebo, a dose unique et a doses multiples, evaluant la securite d'emploi, la tolerance, la pharmacocinetique et la pharmacodynamique du VX-670 chez des patients adultes atteints de…

Dystrophies myotoniques I-Motion Adultes Active

Etude d’escalade de dose de phase 1/2, randomisee, en double aveugle, controlee par placebo, a dose unique et a doses multiples, evaluant la securite d’emploi, la tolerance, la pharmacocinetique et la pharmacodynamique du VX-670 chez des patients adultes atteints de dystrophie myotonique de type 1.

Code
Vertex VX23-670-001
Maladie
Dystrophies myotoniques
Investigateur principal
Guillaume Bassez
Promoteur
Vertex
Statut
Active
Public
Adultes
Phase
Phase I
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

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Exo-KGO1

Evaluation de la securite et des effets immediats d'un dermosquelette robotise des membres inferieurs chez des patients de pathologies neuromusculaires.

Etudes transversales I-Motion Adultes Active

Evaluation de la securite et des effets immediats d’un dermosquelette robotise des membres inferieurs chez des patients de pathologies neuromusculaires.

Code
Exo-KGO1
Maladie
Etudes transversales
Investigateur principal
Damien Bachasson
Promoteur
AIM
Statut
Active
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

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Avidity AOC 1001-CS3

Etude de phase III, randomisee, en double aveugle, controlee contre placebo, visant a evaluer l'efficacite et la securite d'emploi de l'AOC 1001 administre par voie intraveineuse dans le traitement de la dystrophie myotonique de type 1.

Dystrophies myotoniques I-Motion Adultes Active

Etude de phase III, randomisee, en double aveugle, controlee contre placebo, visant a evaluer l’efficacite et la securite d’emploi de l’AOC 1001 administre par voie intraveineuse dans le traitement de la dystrophie myotonique de type 1.

Code
Avidity AOC 1001-CS3
Maladie
Dystrophies myotoniques
Investigateur principal
Guillaume Bassez
Promoteur
Avidity Biosciences
Statut
Active
Public
Adultes
Phase
Phase III
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

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Exo-NMD1

Evaluation de la securite et des effets aigus d'un exosquelette souple actionne par le genou et la hanche chez des patients atteints de troubles neuromusculaires.

Etudes transversales I-Motion Adultes Active

Evaluation de la securite et des effets aigus d’un exosquelette souple actionne par le genou et la hanche chez des patients atteints de troubles neuromusculaires.

Code
Exo-NMD1
Maladie
Etudes transversales
Investigateur principal
Damien Bachasson
Promoteur
AIM
Statut
Active
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

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Echostim-EFR

Echographie ultrarapide pour l'evaluation fonctionnelle du diaphragme : agrement avec les variables mecaniques et electrophysiologiques standards et performance diagnostic.

Etudes transversales I-Motion Adultes Active

Echographie ultrarapide pour l’evaluation fonctionnelle du diaphragme : agrement avec les variables mecaniques et electrophysiologiques standards et performance diagnostic.

Code
Echostim-EFR
Maladie
Etudes transversales
Investigateur principal
Damien Bachasson
Promoteur
AIM
Statut
Active
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

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AVXS-101-LT-002

Etude suivi a long terme de patients ayant recu l'AVXS-101 dans les essais cliniques sur l'amyotrophie spinale.

Amyotrophies spinales I-Motion Pédiatrique Active

Etude suivi a long terme de patients ayant recu l’AVXS-101 dans les essais cliniques sur l’amyotrophie spinale.

Code
AVXS-101-LT-002
Maladie
Amyotrophies spinales
Investigateur principal
Andreea Seferian
Promoteur
AveXis
Statut
Active
Public
Pediatriques
Lieu d'essai
I-Motion Pédiatrique

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AZA-001-301

Etude multicentrique de phase 3 en double aveugle, randomisee, controlee par placebo, d'une duree de 18 mois visant a evaluer la securite et l'efficacite du nizubaglustat oral (AZ-3102) dans les formes tardives-infantiles et juveniles de la maladie de Niemann-Pick de…

Gangliosidose I-Motion Pédiatrique En preparation

Etude multicentrique de phase 3 en double aveugle, randomisee, controlee par placebo, d’une duree de 18 mois visant a evaluer la securite et l’efficacite du nizubaglustat oral (AZ-3102) dans les formes tardives-infantiles et juveniles de la maladie de Niemann-Pick de type C et dans les formes tardives-infantiles et juveniles de la gangliosidose GM1 ou de la gangliosidose GM2.

Code
AZA-001-301
Maladie
Gangliosidose
Investigateur principal
Benedicte Heron
Promoteur
Azafaros
Statut
En preparation
Public
Pediatriques
Phase
Phase III
Lieu d'essai
I-Motion Pédiatrique

ONYX

Etude d'extension, multicentrique, en ouvert, visant a evaluer la securite et l'efficacite a long terme de l'apitegromab chez les patients atteints d'amyotrophie spinale de type 2 et de type 3 ayant participe a des etudes anterieures sur l'apitegromab.

Amyotrophies spinales I-Motion Pédiatrique Active

Etude d’extension, multicentrique, en ouvert, visant a evaluer la securite et l’efficacite a long terme de l’apitegromab chez les patients atteints d’amyotrophie spinale de type 2 et de type 3 ayant participe a des etudes anterieures sur l’apitegromab.

Code
ONYX
Maladie
Amyotrophies spinales
Investigateur principal
Andreea Seferian
Promoteur
Scholar Rock
Statut
Active
Public
Pediatriques
Lieu d'essai
I-Motion Pédiatrique

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GSD3 – Suivi prospectif des patients

Etude observationnelle de suivi prospectif des patients atteints de glycogenose de type III.

Glycogenose de type III Active

Etude observationnelle de suivi prospectif des patients atteints de glycogenose de type III.

Code
GSD3
Maladie
Glycogenose de type III
Investigateur principal
P. Laforet et P. Labrune
Promoteur
AIM
Statut
Active
Public
Adultes

PHENO SMART

Caracterisation des nouveaux phenotypes des patients atteints d'amyotrophie spinale infantile ou juvenile de type 1, 2 et 3 traites par des therapies restaurant l'expression de la proteine SMN.

Amyotrophies spinales I-Motion Pédiatrique En preparation

Caracterisation des nouveaux phenotypes des patients atteints d’amyotrophie spinale infantile ou juvenile de type 1, 2 et 3 traites par des therapies restaurant l’expression de la proteine SMN.

Code
PHENO SMART
Maladie
Amyotrophies spinales
Investigateur principal
Silvana De Lucia
Promoteur
UCL
Statut
En preparation
Public
Pediatriques
Lieu d'essai
I-Motion Pédiatrique

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PTA17333 Avaglucosidase

Etude multicentrique francaise de phase 4 d'extension en ouvert de la securite et de l'efficacite a long terme chez des patients atteints de la maladie de Pompe ayant precedemment participe a des etudes de developpement.

Glycogenose de type II (maladie de Pompe) I-Motion Adultes Active

Etude multicentrique francaise de phase 4 d’extension en ouvert de la securite et de l’efficacite a long terme chez des patients atteints de la maladie de Pompe ayant precedemment participe a des etudes de developpement.

Code
PTA17333 Avaglucosidase
Maladie
Glycogenose de type II (maladie de Pompe)
Investigateur principal
Anthony Behin
Promoteur
Sanofi
Statut
Active
Public
Adultes
Phase
Phase IV
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

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Manatee Roche

Etude en deux parties, multicentrique, randomisee, controlee par placebo et en double aveugle visant a etudier la securite, la tolerance, la pharmacocinetique, la pharmacodynamie et l'efficacite du RO7204239 en association avec Risdiplam chez des patients atteints d'amyotrophie spinale.

Amyotrophies spinales I-Motion Pédiatrique En preparation

Etude en deux parties, multicentrique, randomisee, controlee par placebo et en double aveugle visant a etudier la securite, la tolerance, la pharmacocinetique, la pharmacodynamie et l’efficacite du RO7204239 en association avec Risdiplam chez des patients atteints d’amyotrophie spinale.

Code
Manatee Roche
Maladie
Amyotrophies spinales
Investigateur principal
Silvana De Lucia
Promoteur
Roche
Statut
En preparation
Public
Pediatriques
Lieu d'essai
I-Motion Pédiatrique

Voir sur ClinicalTrials.gov