ACTIVITES CLINIQUES

Les essais en cours

L’Institut de Myologie pilote des essais cliniques de pointe pour les maladies neuromusculaires, en partenariat avec les laboratoires industriels et les chercheurs académiques.

Retrouvez ci-dessous la liste des essais en cours à l’Institut de Myologie

75 essais cliniques en cours

DT4RD

Faisabilite, validation et application d'outils numeriques pour le suivi de patients atteints de pathologies neuromusculaires dans la vie quotidienne.

Etudes transversales I-Motion Adultes Active

Faisabilite, validation et application d’outils numeriques pour le suivi de patients atteints de pathologies neuromusculaires dans la vie quotidienne.

Code
DT4RD
Maladie
Etudes transversales
Investigateur principal
Marion Masingue
Promoteur
AIM
Statut
Active
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

Resolve France Expansion – CTRN FSHD France

Etude IRM prospective de 18 mois pour la dystrophie musculaire facio-scapulo-humerale.

Myopathie facio-scapulo-humerale I-Motion Adultes Active

Etude IRM prospective de 18 mois pour la dystrophie musculaire facio-scapulo-humerale.

Code
Resolve-France-Expansion
Maladie
Myopathie facio-scapulo-humerale
Investigateur principal
Teresinha Evangelista
Promoteur
CHU de Nice
Statut
Active
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

ARGX113-2308 ADAPT (Seroneg)

Phase III, randomisee, en double aveugle, controlee par placebo visant a evaluer l'efficacite et la securite d'emploi de l'efgartigimod IV chez des patients adultes atteints de myasthenie grave generalisee seronegative.

Myasthenie auto-immune I-Motion Adultes Active

Phase III, randomisee, en double aveugle, controlee par placebo visant a evaluer l’efficacite et la securite d’emploi de l’efgartigimod IV chez des patients adultes atteints de myasthenie grave generalisee seronegative.

Code
ARGX113-2308
Maladie
Myasthenie auto-immune
Investigateur principal
Sophie Demeret
Promoteur
Argenx
Statut
Active
Public
Adultes
Phase
Phase III
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

PROGRESS FSHD

Evaluation a distance et intelligence artificielle pour valider de nouvelles mesures, des biomarqueurs et de nouvelles cibles therapeutiques dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humerale.

Myopathie facio-scapulo-humerale I-Motion Adultes Active

Evaluation a distance et intelligence artificielle pour valider de nouvelles mesures, des biomarqueurs et de nouvelles cibles therapeutiques dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humerale.

Code
PROGRESS-FSHD
Maladie
Myopathie facio-scapulo-humerale
Investigateur principal
Teresinha Evangelista
Promoteur
CHU de Nice
Statut
Active
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

ARGX-113-2003 – ADAPT NXT

Phase 3b, randomisee, ouverte et en groupes paralleles pour evaluer differents schemas posologiques d'efgartigimod intraveineux chez les patients atteints de myasthenie generalisee.

Myasthenie auto-immune I-Motion Adultes Active

Phase 3b, randomisee, ouverte et en groupes paralleles pour evaluer differents schemas posologiques d’efgartigimod intraveineux chez les patients atteints de myasthenie generalisee.

Code
ARGX-113-2003 – ADAPT NXT
Maladie
Myasthenie auto-immune
Investigateur principal
Sophie Demeret
Promoteur
Argenx
Statut
Active
Public
Adultes
Phase
Phase III
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

ReSOLVE FSHD International

Preparation des essais cliniques pour resoudre les obstacles au developpement des medicaments dans la FSHD.

Myopathie facio-scapulo-humerale I-Motion Adultes Active

Preparation des essais cliniques pour resoudre les obstacles au developpement des medicaments dans la FSHD.

Code
ReSOLVE-FSHD-International
Maladie
Myopathie facio-scapulo-humerale
Investigateur principal
Guillaume Bassez
Promoteur
CHU de Nice
Statut
Active
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

R3918-MG-2018

Efficacite et innocuite de la therapie associant pozelimab et cemdisiran chez les patients atteints de myasthenie auto-immune.

Myasthenie auto-immune I-Motion Adultes En cours

Efficacite et innocuite de la therapie associant pozelimab et cemdisiran chez les patients atteints de myasthenie auto-immune.

Code
R3918-MG-2018
Maladie
Myasthenie auto-immune
Investigateur principal
Sophie Demeret
Promoteur
Regeneron
Statut
En cours
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

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FSHD2-INSIGHT

Etude prospective de 18 mois sur l'histoire naturelle de la FSHD2 pour comprendre la physiopathologie et la progression de la maladie.

Myopathie facio-scapulo-humerale I-Motion Adultes Active

Etude prospective de 18 mois sur l’histoire naturelle de la FSHD2 pour comprendre la physiopathologie et la progression de la maladie.

Code
FSHD2-INSIGHT
Maladie
Myopathie facio-scapulo-humerale
Investigateur principal
Marion Masingue
Promoteur
CHU Nice
Statut
Active
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

MOM-M281-011

Phase 3, randomisee, en double-aveugle, controlee par placebo, multicentrique destinee a evaluer l'efficacite, l'innocuite, la pharmacodynamique et la pharmacocinetique du nipocalimab.

Myasthenie auto-immune I-Motion Adultes En cours

Phase 3, randomisee, en double-aveugle, controlee par placebo, multicentrique destinee a evaluer l’efficacite, l’innocuite, la pharmacodynamique et la pharmacocinetique du nipocalimab.

Code
MOM-M281-011
Maladie
Myasthenie auto-immune
Investigateur principal
Sophie Demeret
Promoteur
Jannsen-Cilag
Statut
En cours
Public
Adultes
Phase
Phase III
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

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ASPIRO

Etude clinique de phase 1/2 randomisee, controlee, en ouvert, a dose ascendante, visant a evaluer l'innocuite et l'efficacite preliminaire de l'AT132, une therapie genique delivree par vecteur AAV8 chez des patients atteints de myopathie myotubulaire liee a l'X (XLMTM).

Myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires I-Motion Pédiatrique Active

Etude clinique de phase 1/2 randomisee, controlee, en ouvert, a dose ascendante, visant a evaluer l’innocuite et l’efficacite preliminaire de l’AT132, une therapie genique delivree par vecteur AAV8 chez des patients atteints de myopathie myotubulaire liee a l’X (XLMTM).

Code
ASPIRO
Maladie
Myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires
Investigateur principal
Andreea Seferian
Promoteur
Audentes Therapeutics
Statut
Active
Public
Pediatriques
Phase
Phase I
Lieu d'essai
I-Motion Pédiatrique

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MYAPATH

Constitution d'une collection de ressources biologiques pour l'etude de pathologies pouvant conduire a une myasthenie autoimmune.

Myasthenie auto-immune En cours

Constitution d’une collection de ressources biologiques pour l’etude de pathologies pouvant conduire a une myasthenie autoimmune.

Code
MYAPATH
Maladie
Myasthenie auto-immune
Investigateur principal
Anthony Behin
Promoteur
AIM
Statut
En cours
Public
Adultes

NatHis-CNM

Etude prospective et longitudinale evaluant l'histoire naturelle et la fonction motrice chez les patients atteints de myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires.

Myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires Termine

Etude prospective et longitudinale evaluant l’histoire naturelle et la fonction motrice chez les patients atteints de myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires.

Code
NatHis-CNM
Maladie
Myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires
Investigateur principal
Andreea Seferian
Promoteur
AIM
Statut
Termine
Public
Adultes, Pediatriques

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MS700568_0183

Phase 3, randomisee, en double aveugle, controlee par placebo, a trois bras et a trois periodes, visant a evaluer l'efficacite et l'innocuite d'une nouvelle formulation de cladribine orale.

Myasthenie auto-immune I-Motion Adultes En preparation

Phase 3, randomisee, en double aveugle, controlee par placebo, a trois bras et a trois periodes, visant a evaluer l’efficacite et l’innocuite d’une nouvelle formulation de cladribine orale.

Code
MS700568_0183
Maladie
Myasthenie auto-immune
Investigateur principal
Anthony Behin
Promoteur
Merck
Statut
En preparation
Public
Adultes
Phase
Phase III
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

NH-CNM-001

Etude prospective et longitudinale de l'histoire naturelle et de l'etat fonctionnel des patients atteints de myopathies centronucleaires.

Myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires I-Motion Adultes En preparation

Etude prospective et longitudinale de l’histoire naturelle et de l’etat fonctionnel des patients atteints de myopathies centronucleaires.

Code
NH-CNM-001
Maladie
Myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires
Investigateur principal
Anthony Behin
Statut
En preparation
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

LOU064O12301

Phase III randomisee, en double aveugle, controlee par placebo, visant a evaluer l'efficacite et la securite de l'inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton chez des patients atteints de myasthenie generalisee.

Myasthenie auto-immune I-Motion Adultes En preparation

Phase III randomisee, en double aveugle, controlee par placebo, visant a evaluer l’efficacite et la securite de l’inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton chez des patients atteints de myasthenie generalisee.

Code
LOU064O12301
Maladie
Myasthenie auto-immune
Investigateur principal
Anthony Behin
Promoteur
Novartis
Statut
En preparation
Public
Adultes
Phase
Phase III
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

ARMGO – CL-EPI-001

Etude observationnelle menee chez des participants atteints de myopathies associees au recepteur 1 de la ryanodine (RYR1-RM) visant a determiner les mesures du critere d'evaluation optimal.

Myopathies congenitales I-Motion Adultes En preparation

Etude observationnelle menee chez des participants atteints de myopathies associees au recepteur 1 de la ryanodine (RYR1-RM) visant a determiner les mesures du critere d’evaluation optimal.

Code
ARMGO-CL-EPI-001
Maladie
Myopathies congenitales
Investigateur principal
Ana Ferreiro
Promoteur
ARMGO
Statut
En preparation
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

IMCOMG

Corticotherapie immediate et rituximab pour prevenir la generalisation dans la myasthenie oculaire : essai controle randomise multicentrique en ouvert de type PROBE.

Myasthenie auto-immune I-Motion Adultes En preparation

Corticotherapie immediate et rituximab pour prevenir la generalisation dans la myasthenie oculaire : essai controle randomise multicentrique en ouvert de type PROBE.

Code
IMCOMG
Maladie
Myasthenie auto-immune
Investigateur principal
Sophie Demeret
Promoteur
Fondation Rothschild
Statut
En preparation
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

Jain COS – Etude internationale dysferlinopathies

Etude internationale portant sur les criteres cliniques d'evolution de la maladie dans les dysferlinopathies, une forme de myopathie des ceintures.

Myopathies des ceintures I-Motion Adultes En stand by

Etude internationale portant sur les criteres cliniques d’evolution de la maladie dans les dysferlinopathies, une forme de myopathie des ceintures.

Code
Jain-COS
Maladie
Myopathies des ceintures
Investigateur principal
Tanya Stojkovic
Promoteur
AIM
Statut
En stand by
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

Becker-Coeur

Atteinte cardiaque dans la myopathie de Becker : evaluation de marqueurs pronostiques.

Dystrophie musculaire de Becker En cours

Atteinte cardiaque dans la myopathie de Becker : evaluation de marqueurs pronostiques.

Code
Becker-Coeur
Maladie
Dystrophie musculaire de Becker
Investigateur principal
K. Wahbi
Promoteur
AIM
Statut
En cours
Public
Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

ATA-001-FKRP

Etude multicentrique de phase 1-2 (2 etapes) visant a evaluer la securite et l'efficacite du GNT0006 par voie intraveineuse, vecteur viral adeno-associe portant le gene FKRP, chez des patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures liee au gene FKRP (LGMD…

Myopathies des ceintures I-Motion Adultes Active

Etude multicentrique de phase 1-2 (2 etapes) visant a evaluer la securite et l’efficacite du GNT0006 par voie intraveineuse, vecteur viral adeno-associe portant le gene FKRP, chez des patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures liee au gene FKRP (LGMD R9, anciennement LGMD2I).

Code
ATA-001-FKRP
Maladie
Myopathies des ceintures
Investigateur principal
Tanya Stojkovic
Promoteur
ATAMYO Therapeutics
Statut
Active
Public
Adultes
Phase
Phase I
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov