SAPPHIRE trial starts at I-Motion

The SAPPHIRE trial is an international, randomised, double-blind, placebo-controlled phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. trial that will evaluate the effects of a dual treatment :

apitegromab (an anti-myostatin developed by Scholar Rock) injected intravenously every 4 weeks for one year,

in addition to treatment with nusinersen or risdiplam,

in non-walking patients with SMA type II or III, 156 aged 2 to 12 years and 48 aged 13 to 21 years.

Apitegromab has already shown positive results on motor function in the TOPAZ trial in 58 patients with SMA type II or III, aged 2 to 21 years.

Clinicaltrials.gov : NCT05156320