Review of gene therapy approaches in CMT

An increasing number of gene therapy products are being developed for Charcot-Marie-Tooth disease. This article provides an overview of the main approaches under study:

• a single phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?)./II trial is underway in the United States in CMT 2S, involving 10 patients,
• twelve products are in preclinical development, for which the choice of vector and route of administration have yet to be optimised, and their safety has yet to be demonstrated.

While initial animal research suggests that gene therapy is a promising treatment for CMT, only an early injection could counteract the processes of demyelination and/or axonal loss. Combining gene therapy with other therapeutic approaches could optimise its benefits.

Gene therapies for CMT neuropathies: from the bench to the clinic. Stavrou M , Kleopa KA Curr Opin Neurol. 2024 Jun