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Results of phase II trial testing erythromycin in DM1
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Based on its efficacy in a mouse model of Steinert’s disease (DM1), a Japanese team evaluated erythromycin (MYD-0124) against placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. in 30 DM1 patients treated for six months.
- The treatment was well tolerated.
- Two out of eleven biomarkers (splicing abnormalities of the MBNL1 and CACNA1 genes) were improved in the treated group compared with the placebo group.
These results may be used to develop the protocol for a new Phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. trial to determine the efficacy or otherwise of erythromycin in DM1.