Gene therapy on hold in Danon disease

Despite encouraging results from a phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?). trial of the RP-A501 gene therapy for cardiomyopathy in Danon disease, the phase IIAu cours d’un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu’il était bien toléré (au cours d’un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l’efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l’efficacité du traitement. trial which had started with 12 participants has been put on hold.

• This follows the appearance of complications linked to capillary leak syndrome in one of the participants, resulting in his death from an acute systemic infection.
• Rocket Pharmaceuticals, the company developing the product, is working with the Food and Drug Administration (FDA) to better understand the causes of this complication.

Rocket Pharmaceuticals Provides Update on Phase 2 Clinical Trial of RP-A501 for Danon Disease. Rocket Pharmaceuticals presse release, 27 Mayi 2025.