A meta-analysis highlights the superiority of deflazacort in DMD

Glucocorticoids are the standard treatment for Duchenne muscular dystrophy (DMD). There is no consensus on the type of steroid and the method of administration (doses, frequency). North American researchers analyzed data from the placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. arms of two clinical trials testing the effectiveness of ataluren in patients with a stop mutationModification soudaine et transmissible du matériel génétique. Elle peut être spontanée ou induite par des agents dits » mutagènes » (radiations, produits toxiques,…). in the DMD gene, who represent 10 to 13% of the total DMD patient population. This meta-analysis allowed: 

• to confirm, in this specific population, the superiority of deflazacort over prednisone or prednisolone over the 48 weeks of observation, 
• the gain on the 6-minute walk test was 40 meters on average,
• going up and down stairs was also improved.

Meta-analyses of deflazacort versus prednisone/prednisolone in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy. Shieh PB, Elfring G, Trifillis P, et la ; J Comp Eff Res. 2021 Dec;10(18):1337-1347.