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Le vamorolone serait moins nocif pour les os et la croissance comparé notamment à la prednisone dans la DMD, tout en ayant la même efficacité fonctionnelle
Le vamorolone, un stéroïde de synthèse dit dissociatif, co-développé par ReveraGen et Santhera, a été évalué pour ses effets anti-inflammatoires dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), dans deux essais. Le premier a évalué durant 30 mois, chez 46 garçons atteints de DMD âgés de 4 à 7 ans, deux doses orales de vamorolone (2 … [Lire la suite]
Des profils de séropositivité différents selon les AAV
Les thérapies de remplacement génique dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) s’appuient sur des vecteurs viraux de type AAV (virus associés à l’adénovirus). Une étude américaine effectuée sur 101 patients atteints de DMD fait ressortir que : dans cette cohorte, l’âge médian était de 11 ans, 48 % des patients étaient encore marchants au moment … [Lire la suite]
Myopathies inflammatoires : des modèles murins passés en revue
Des modèles murins classiques de myosite expérimentale ont été développés en immunisant l’animal avec des antigènes spécifiques du muscle, la myosine ou la protéine C squelettique. Plus récemment, de nouveaux modèles murins de myosite à anticorps spécifiques ont vu le jour et vont permettre de mieux comprendre le rôle de ces anticorps spécifiques des myosites : … [Lire la suite]
Rappel en images de l’année 2022 aux côtés de l’AFM-Téléthon
L’année 2022 vient de s’achever, portée par un mot d’ordre « On ne lâche rien ! » qui a permis à l’AFM-Téléthon de mettre en avant ses plus belles victoires, et de poursuivre le combat pour tous ceux dont la maladie est encore sans traitement. 2022 a aussi vu de nouvelles avancées de la recherche … [Lire la suite]
2023, chaque geste compte
Chers patients et familles, Chers donateurs, Chers partenaires, Toutes les équipes et collaborateurs de l’Institut de Myologie vous adressent leurs meilleurs vœux de bonheur et de réussite et vous souhaitent une excellente santé. Que cette nouvelle année, pleine de promesses, soit synonyme d’avancées et de succès et nous permette d’accomplir les projets qui nous tiennent … [Lire la suite]
De l’intérêt de l’imagerie musculaire dans la myopathie auto-immune nécrosante
Des chercheurs italiens et espagnols se sont intéressés à l’imagerie musculaire par résonance magnétique (IRM) dans une forme particulière de myopathie auto-immune souvent déclenchée par la prise de statines (MNAI pour myopathie nécrosante auto-immune). Vingt-deux patients chez qui le diagnostic de MNAI a été posé ont participé à l’étude. Trois groupes ont été constitués en … [Lire la suite]
Des auto-anticorps anti-VCP positifs dans la myosite à inclusions
Partant du constat que la protéine VCP est mutée dans une forme de myopathie à inclusions (IBM) et qu’elle est parfois présente dans les biopsies musculaires d’IBM ou d’autres myopathies inflammatoires, des chercheurs américains ont réalisé un profil immunologique comparatif chez 456 patients ou sujets sains. Parmi les 73 d’entre eux chez qui un diagnostic … [Lire la suite]
Amélioration de la fonction motrice des membres supérieurs chez les SMA de type II ou III non ambulants sous nusinersen au long cours
Les données longitudinales de 256 personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA), confirmée génétiquement, traitées par nusinersen (Spinraza) ont été extraites du registre SMArtCARE. Avant la mise en route du traitement : • 180 avaient une SMA de type II et étaient capables de tenir assis, 107 étaient âgées de 5 ans ou … [Lire la suite]
Le nintedanib préserve les muscles de souris modèle de myopathie des ceintures liée à SGCA (LGMD R3)
• Une étude espagnole a testé les effets du nintedanib, médicament approuvé pour la fibrose pulmonaire idiopathique, sur l’état des muscles de souris modèle de myopathie des ceintures liée à SGCA (LGMD R3). • Durant 10 semaines, les chercheurs ont donné 50 mg/kg de nintedanib par voie orale deux fois par jour à 14 souris … [Lire la suite]
Une histoire naturelle de 42 personnes atteintes de myopathie centronucléaire liée à la dynamine 2
Une étude rétrospective de l’histoire naturelle de la myopathie centronucléaire liée à la dynamine 2 a été publiée par l’équipe de la Harvard Medical School (Boston, États-Unis) et Dynacure en prévision de futurs essais cliniques. Le début de la maladie a été noté avant l’âge de 2 ans pour 16 patients, entre 2 et 17 … [Lire la suite]
